Ärzte Zeitung, 28.04.2004

Erste Gentherapie-Zulassung könnte in fünf Jahren kommen

Wirksamkeit bei schweren Immundefizienzen belegt

LANGEN (nsi). Gentherapien könnten bereits innerhalb der kommenden fünf Jahre zugelassen werden. Allerdings gibt es noch immer Probleme bei der Sicherheit und der Effektivität dieser Therapieformen.

Darauf hat Professor Klaus Cichutek, vom Paul-Ehrlich-Institut (PEI) in Langen bei einer Tagung des Instituts hingewiesen. In China sei bereits für Patienten mit Kopf-Hals-Tumoren eine Gentherapie zugelassen worden. Erfahrungen damit gebe es allerdings noch nicht.

Als Kandidaten für erste gentherapeutische Anwendungen, die die US- oder EU-Zulassungsbehörden passieren könnten, gelten Therapien gegen schwere Immundefizienzen, etwa durch einen Mangel des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA).

"Da die Krankheiten selten sind, würden die Therapien nach den Kriterien für Orphan Drugs zugelassen und müßten weniger strenge Anforderungen erfüllen als Arzneien gegen häufige Krankheiten", sagte Cichutek. Dadurch entstünde ein Vorteil für die Gentherapien, so der Vorsitzende der Kommission Somatische Gentherapie beim Wissenschaftlichen Beirat der Bundesärztekammer.

Bei schweren Immundefizienzen gilt als belegt, daß Gentherapien wirken können. Als erstes wurde dies für die ADA-Defizienz Anfang der 90er Jahre nachgewiesen. Die Patienten erhielten damals aber noch zusätzlich Medikamente. Jetzt sind die Protokolle so weit entwickelt worden, daß eine Enzym-Ersatztherapie überflüssig ist. Das hat Professor Alessandro Aiuti aus Mailand in Italien berichtet.

Bei vier Kindern, die keinen HLA-identische Stammzellspender hatten, habe mit der Gentherapie der Gendefekt in Blut-Stammzellen soweit korrigiert werden können, daß die Kinder ein normales Leben ohne Medikamente führen.

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