Ärzte Zeitung, 16.11.2012

Leitartikel

Gentherapie: Nicht mit Kanonen auf Spatzen schießen

Seit fast einem Vierteljahrhundert erhoffen sich Ärzte, bei Gendefekten das Übel an der Wurzel packen zu können, um Leben zu retten: mit Gentherapie. Inzwischen hat die Strategie eine neue Dimension erreicht. Ziel ist es, die Lebensqualität zu verbessern.

Von Peter Leiner

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Ashanti DeSilva, die erste Patientin, die eine genehmigte Gentherapie erhielt.

© Anderson/DeSilva

Vor wenigen Tagen wurde erstmals in westlichen Ländern ein Gentherapeutikum zugelassen. Es handelt sich um Glybera® (Alipogene Tiparvovec) vom Unternehmen uniQure aus den Niederlanden zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Pankreatitis aufgrund einer Lipoproteinlipase-Defizienz. Die intramuskulär applizierte Arznei enthält eine Genfähre, die das Gen für das fehlende Enzym transportiert. Ein Meilenstein der Gentherapie.

Dieser Markstein ist Teil einer Entwicklung, die in den 1980er-Jahren begann. Seit 1989 stieg die Zahl der Gentherapiestudien weltweit kontinuierlich und erreichte 2008 fast 120 im Jahr - allerdings mit fallender Tendenz in den vergangenen dreieinhalb Jahren. Allein in Deutschland wurden bisher mehr als 80 solcher Studien genehmigt.

Der wohl bekannteste Versuch ist die erfolgreiche Behandlung der vierjährigen Ashanti DeSilva in Los Angeles im Jahr 1990. Sie hat einen Enzymdefekt, durch den sie extrem immungeschwächt war und ständig unter Infektionen litt: eine Adenosin-Deaminase(ADA)-Defizienz....

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[16.11.2012, 15:53:01]
Dr. Thomas Georg Schätzler 
Hoffnungen, neue Perspektiven, aber keine falsche Euphorie
Trotz aller spektakulären Einzelfälle dürfen bei Genfähren-Therapien der auf Gendefekten beruhenden Krankheiten Risiken und vitale Bedrohungen wegen geringer Patientenzahlen nicht unterschätzt oder verkannt werden.

So z. B. beim "18-jährigen Jesse Gelsinger, der an dem seltenen Mangel des Enzyms Ornithin-Transcarbamoylase in der Leber litt." ... "ein dominant X-chromosomal vererbter Defekt im Harnstoffzyklus, dessen Leitsymptom eine Hyperammonämie ist." ... "Forscher der University of Pennsylvania verpackten das [OTCD]Gen in ein replikationsdefizientes Adenovirus und injizierten im September 1999 über 30 Milliarden Viren direkt in die Arteria hepatica. Vier Tage später war Gelsinger tot. Die genaue Todesursache ist nicht völlig geklärt, aber sein Immunsystem schien einen massiven Angriff auf den adenoviralen Vektor lanciert zu haben, gefolgt von Ikterus, Gerinnungsstörungen und Multiorganversagen."
Prof. Dr. med. Ulrich Förstermann -
http://www.aerzteblatt.de/archiv/35491/Gentherapie-Erste-Erfolge-viele-noch-unerfuellte-Hoffnungen

Bei bisher experimenteller Gentherapie im Zusammenhang mit Tumor-Erbkrankheiten sind Therapieerfolge schwer abzuschätzen, da die Grundkrankheiten das Überleben der Patienten limitieren. Als Spätfolgen bei der Gentherapie von Kindern sind mögliche Leukämieinduktion oder sekundäre Tumorerkrankungen beschrieben.

Die EU-weite Neuzulassung von Glybera® (Alipogen Tiparvovec) zur Behandlung einer genetischen Lipoprotein-Lipase-Defizienz sollte die in sie gesetzten Hoffnungen erfüllen. Es handelt sich dabei um eine sehr seltene, auf einem Gendefekt beruhende Krankheit, die zu schwerer Pankreatitis führt. Die Therapie mit Glybera® bewirkt, dass Lipoprotein-Lipase-produzierende Gene mittels eines adenoassoziierten viralen Vektors in die Muskelzellen der Patienten gebracht werden. Hoffentlich bedeutet dies einen Durchbruch und kein Desaster.

Mf+kG, Dr. med. Thomas G. Schätzler, FAfAM Dortmund

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