Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Erstes dissoziatives Kortikosteroid zugelassen
Die DMD ist eine schwere, progredient und letztlich letal verlaufende x-chromosomal rezessiv vererbte neuromuskuläre Erkrankung. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskulatur und damit zu Skelettmuskelschwund, Verlust von Gehvermögen und Selbsternährung, Ateminsuffizienz und Kardiomyopathie [1]. Bisheriger empfohlener Behandlungsstandard bei DMD ist gemäß Leitlinie die Gabe von Kortikosteroiden [2]. Das erste für alle Patienten mit DMD ab vier Jahren zugelassene dissoziative Kortikosteroid ist Vamorolon [3].
