Neue Perspektiven für die Versorgung

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste x-chromosomal vererbte progressive Muskelerkrankung im Kindesalter, die u.a. mit motorischen Entwicklungsverzögerungen und einer deutlich verkürzten Lebenserwartung einhergeht [1, 2]. Kortikosteroide sind weiterhin ein zentraler Pfeiler in der Therapie der DMD. Das dissoziative Kortikosteroid Vamorolon weist Vorteile auf, u.a. hinsichtlich Längenwachstum und Knochengesundheit im Vergleich zu klassischen Kortikosteroiden.