Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) ist die erste und bislang einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) bei Betroffenen ab zwölf Jahren.
Sonderbericht
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Vertex Pharmaceuticals Germany GmbH, München
