Gezielte Therapie: erste Lebensjahre sind entscheidend

Bei Achondroplasie (ACH) können neurologische, orthopädische und otorhinolaryngologische Komplikationen die Lebensqualität und den Alltag der betroffenen Kinder und ihrer Familien erheblich beeinträchtigen. Da sich unbehandelt das Defizit in Knochenwachstum und -form im Laufe der Jahre im Vergleich zu Nichtbetroffenen weiter vergrößert und später nicht mehr aufgeholt werden kann, ist ein frühzeitiger Therapiebeginn entscheidend. Mit Vosoritid steht eine leitliniengerechte Therapie zur Verfügung, die direkt an der Pathophysiologie der ACH ansetzt und bereits ab dem 4. Lebensmonat eingesetzt werden kann [1, 2].