Mit Vutrisiran früh kausal behandeln

ATTR-CM-- Bis vor wenigen Jahren wurde die Diagnose der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) selten gestellt und zur positiven Beeinflussung des Verlaufs fehlten spezifische Therapieansätze [1]. Inzwischen ermöglichen Fortschritte im Diagnosepfad und neue Therapieansätze eine bessere Prognose. Als erstes zugelassenes RNAi (RNA-Interferenz)-Therapeutikum in dieser Indikation bietet Vutrisiran eine Kausaltherapie, die durch eine Transthyretin (TTR)-Reduktion die Morbidität und Mortalität verringern kann.