Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Amicus Therapeutics GmbH, München

- der späten Verlaufsform

Neu zugelassene 2-Komponenten-Therapie erweitert das Therapiespektrum für Erwachsene

Der Bedarf an neuen Therapieoptionen ist für Patientinnen und Patienten mit Morbus Pompe der späten Verlaufsform sehr hoch. Die EU-weite Zulassung der Zwei-Komponenten-Therapie mit Cipaglucosidase alfa und Miglustat ermöglicht erstmals eine Behandlung mit einem neuen Wirkansatz und und erweitert die Auswahl an wirksamen Therapeutika. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Cipaglucosidase alfa und Miglustat wurde u. a. in der großen, internationalen Zulassungsstudie gezeigt, in der vorbehandelte und nichtvorbehandelte Teilnehmende eine Verlängerung der Gehstrecke sowie eine Stabilisierung ihrer Lungenfunktion erreichten [1].

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