Orale Komplementinhibitor-Monotherapie hemmt intra- und extravasale Hämolyse

Mit Iptacopan ist seit Mai 2024 der erste orale selektive Faktor-B-Inhibitor als Monotherapie für Erkrankte mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit hämolytischer Anämie zugelassen, unabhängig davon, ob die Betroffenen Komplementinhibitor-naiv oder -vorbehandelt sind. Die seltene und chronische hämatologische Erkrankung ist durch komplementvermittelte intravasale Hämolyse (IVH), Thrombophilie und Zytopenie gekennzeichnet. Durch die selektive Inhibition im alternativen Weg (AP) des proximalen Komplementsystems können die PNH-typische IVH und die unter terminaler Komplementinhibition auftretende extravasale Hämolyse (EVH) gehemmt werden.