Direkt zum Inhaltsbereich
  1. Startseite
  2. Suche
1294 Suchergebnisse im Schlagwort: »Seltene Erkrankungen«
23.06.2026 |

Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Erkrankungen

Weshalb das rechtzeitige Erkennen und Behandeln wichtig ist

Bei Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden, vergehen einer aktuellen Umfrage zufolge vom ersten Auftreten der Symptome bis zu einer bestätigten Diagnose fast fünf Jahre. Zudem erhalten fast drei Viertel der Betroffenen zunächst eine Fehldiagnose.

Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Alexion Pharma Germany GmbH, München
22.06.2026 |

Galenus-Kandidat 2026

RNA-Interferenz bei kardialer ATTR-Amyloidose

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) beruht auf einer Ablagerung fehlgefalteter Transthyretin-Proteine im Myokard. Die RNA-Interferenz-Therapie Vutrisiran senkte in der Phase-III-Studie HELIOS-B Morbidität und Mortalität der Betroffenen.

18.06.2026 |

Galenus-Kandidat 2026

Effektive Wachstumshemmung von Desmoid-Tumoren

Desmoid-Tumoren sind lokal aggressive Weichgewebetumoren, für die nun mit Nirogacestat seit Oktober 2025 eine oral einzunehmende Systemtherapie zur Verfügung steht. In Studien verringerte der Wirkstoff Progressionen, erhöhte die Ansprechrate, die körperliche Funktion sowie die Lebensqualität und

26.05.2026 |

Mai-Sitzung des CHMP

EMA-Experten empfehlen vier Pharma-Innovationen zur europaweiten Zulassung

Ein schnellwirksames Botulinumtoxin, ein Östrogenrezeptor-Degrader gegen Brustkrebs mit ESR1-Mutation, ein dualer PDE4-Hemmer gegen Lungenfibrose und das erste Mittel gegen PIK3CA-bedingtes Überwuchsspektrum: Die jüngsten Innovationen an der Schwelle zur EU-Vermarktung.