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1283 Suchergebnisse im Schlagwort: »Seltene Erkrankungen«
11.05.2026 |

Generalisierte Myasthenia gravis

Krankheitssymptome und Therapielast wirksam lindern

Die generalisierte Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene, chronische neuromuskuläre Autoimmunerkrankung. Jeweils gehäuft tritt die generalisierte MG bei jungen Frauen im Alter zwischen 15 und 30 Jahren oder bei Männern zwischen dem 60. und 75. Lebensjahr auf.

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27.04.2026 |

Fünf Jahre orale Therapie mit Risdiplam

Breite Anwendbarkeit bei 5q-assoziierter SMA

In der Therapie kaum einer anderen seltenen Erkrankung wurden innerhalb weniger Jahre so große Fortschritte erzielt wie bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Dabei war besonders die EU-Zulassung der ersten oralen Therapie mit Risdiplam im Jahr 2021 richtungsweisend.

Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Roche Pharma AG, Grenzach-Wyhlen
30.03.2026 |

CHMP-Meeting

EU-Zulassung: Daumen hoch für vier Pharma-Innovationen

Kurz vor der EU-weiten Zulassung stehen aktuell eine Gentherapie gegen Blasenkrebs, zwei Wirkstoffe gegen Lungenkarzinom und das erste Medikament gegen das Activated PI3 Kinase Delta Syndrom.

05.03.2026 |

Frühe Nutzenbewertung

Mangels geeigneter Studie: Kein Zusatznutzen für Avacopan

Das Orphan Drug Avacopan hat die Jahresumsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten und musste deshalb in die volle Nutzenbewertung. Mit deren Ausgang kann der Hersteller nicht zufrieden sein.