Ärzte Zeitung

18.06.2025 |

Nutzenbewertung

Eliglustat: Zusatznutzen nicht quantifizierbar

Bei Orphan Drugs bewertet der G-BA zunächst nur das Ausmaß des Zusatznutzens. Im Fall der Enzymersatztherapie Eliglustat ließen die eingereichten Daten jedoch keine Quantifizierung zu, heißt es.

05.06.2025 |

Nutzenbewertung

G-BA sieht in dem Orphan Drug Mirvetuximab Soravtansin einen beträchtlichen Zusatznutzen

Das ADC Mirvetuximab Soravtansin bekommt vom Gemeinsamen Bundesausschuss den Stempel „beträchtlicher Zusatznutzen“. Zudem wird der mRNA-Impfstoff gegen RSV in den Leistungskatalog aufgenommen.

16.05.2025 |

Maßgeschneiderte CRISPR-Therapie

Erstmals Säugling mit CPS1-Mangel mittels Gentherapie behandelt

Eine Seltene Erkrankung wie CPS1-Mangel kann bei Neugeborenen zu neurologischen Komplikationen bis hin zu irreversiblen Hirnschäden führen. In den USA wurde nun erstmals ein Neugeborenes mit einer Gentherapie behandelt. Es gab außerdem noch eine Besonderheit.

Beim CPS-1Mangel handelt es sich um eine seltene und schwere Stoffwechselerkrankung. In der Regel werden angeborene Stoffwechselerkrankungen und Endokrinopathien beim Neugeborenenscreening entdeckt. (Symbolbild) — © dpa

15.05.2025 |

Längeres Follow-up

Idiopathische Achalasie: Minimalinvasives Vorgehen offenbar nicht unterlegen

Bei Achalasie ist die perorale endoskopische Myotomie (POEM) der invasiveren Heller-Myotomie hinsichtlich der Symptomkontrolle nicht unterlegen. Dafür sprechen Langzeitdaten einer randomisierten Studie. Ein Problem bleibt aber offenbar.

Medizinische Illustration die einen gesunden Magen mit einem Magen mit Achalsie der Speiseröhre gegenüberstellt. — © bilderzwerg / stock.adobe.com

12.05.2025 |

Seltene Erkrankung

Morbus Wilson: Kupferstoffwechsel dauerhaft korrigieren

Das CRISPR/Cas-System könnte künftig sowohl eine präzise genetische Diagnostik des Morbus Wilson ermöglichen als auch völlig neue Therapieoptionen eröffnen – jenseits von Kupferchelatoren, Zink und Lebertransplantationen.

Kayser-Fleischer-Kornealringe — © bradleyblackburn / stock.adobe.com

06.05.2025 |

Analyse von Nutzen und Risiko

Familiäres Mittelmeerfieber: Colchicin rund um die Schwangerschaft wohl weitgehend unbedenklich

Schwanger werden, gesunde Kinder gebären und sie anschließend stillen – all das scheint auch für Frauen möglich zu sein, die wegen eines familiären Mittelmeerfiebers Colchicin einnehmen.

Eine Hand zeichnet chemische Strukturformel von Colchicin. — © Zerbor / stock.adobe.com

29.04.2025 |

Metaanalyse

Eosinophile Ösophagitis: Doppelte Dosis PPI wirkt offenbar besser

Protonenpumpenhemmer führen bei eosinophiler Ösophagitis nur in etwa jedem zweiten Fall zu einer klinischen bzw. histologischen Remission, so das Ergebnis einer Metaanalyse. Verbessern ließ sich die Quote mit einer Dosisverdopplung der Tagesdosis.

Dreidimensionale gerender Darstellung der Organe im menschlichen Thorax mit rot hervorgehobener Speiseröhre und Magen. — © crispywork / stock.adobe.com / generated AI

21.04.2025 |

Sterile Knochenentzündungen

Chronische nicht-bakterielle Osteitis: Erstmals Empfehlungen formuliert

Sterile Knochenentzündungen wurden bisher diversen Krankheitsbildern zugeordnet – künftig sollen sie unter dem Begriff „chronische nicht-bakterielle Osteitis“ zusammengefasst werden. Erstmals gibt es auch Empfehlungen zum diagnostischen und therapeutischen Vorgehen.

Wirbelsäulenschmerzen bei einem Mann aufgrund einer chronischen nicht-bakteriellen Osteitis. — © decade3d / stock.adobe.com

07.04.2025 |

Rheuma Update 2025

HPV-Infektionen gehen auch die Rheumatologie etwas an

Mehr Impfungen gegen humane Papillomaviren (HPV) und engmaschigere Screening-Untersuchungen könnten helfen, schwere HPV-Folgeerkrankungen, die speziell Lupus-Patientinnen drohen, zu vermeiden.

Impfung zur Prävention von HPV-Infektionen. — © Tobias Arhelger / stock.adobe.com

01.04.2025 |

Toxische epidermale Nekrolyse

Bei Stevens-Johnson-Syndrom leidet anscheinend auch das Herz

Taiwanesische Versicherungsdaten deuten darauf hin, dass die kardiovaskuläre Morbidität und Mortalität unter Überlebenden eines Stevens-Johnson-Syndroms langfristig erhöht ist.

Nahaufnahme des Nacken und Rücken einer Frau Schuppenflechte mit einem milden Hautausschlag aufgrund des Stevens-Johnson-Syndrom. — © stockmaster / stock.adobe.com