Spinale Muskelatrophie
Härtefallregelung für Gentherapie betrifft nur wenige
Das Härtefallprogramm für die neue Gentherapie Zolgensma® gegen spinale Muskelatrophie greift nur bei den wenigsten Betroffenen. Dazu müssen ein mangelhafter Erfolg mit oder Kontraindikationen gegen Nusinersen vorliegen.