Spinale Muskelatrophie

Härtefallregelung für Gentherapie betrifft nur wenige

Das Härtefallprogramm für die neue Gentherapie Zolgensma® gegen spinale Muskelatrophie greift nur bei den wenigsten Betroffenen. Dazu müssen ein mangelhafter Erfolg mit oder Kontraindikationen gegen Nusinersen vorliegen.

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