Die Verwirklichung der laufenden Rechtsakte auf EU-Ebene durch das Pharma-Package, den Critical Medicines Act und der Substances of Human Origin (SoHO) Richtlinie, erfordern ein rasches und koordiniertes Handeln sowohl auf EU-Ebene als auch den einzelnen Regierungen aller Mitgliedstaaten. Das gilt insbesondere in Bereichen, in denen Maßnahmen auf EU-Ebene allein möglicherweise nicht ausreichen. Die unterschiedliche, teils konfliktierenden Ausprägungen aktuell laufender Gesetzgebungsverfahren erzeugen einen dringenden Bedarf an europäischer, strategischen Abstimmung sowie an einer verbesserten Koordinierung politischer Anstrengungen, um die langfristige Resilienz, die Versorgung und Wettbewerbsfähigkeit Europas für kritische Arzneimittel zu sichern.

Insbesondere im störungsanfälligen Bereich der Blutplasmamedikamente ist dabei Planungssicherheit und Wettbewerbsfähigkeit für die Gewährleistung einer stabilen und resilienten Versorgung mit plasmabasierten Therapien in ganz Europa essentiell. Während diese Notwendigkeit auf europäischer Ebene sowohl in der SoHO-Richtlinie als auch dem Critical Medicines Act explizit anerkannt wird, stellen nationale Kostendämpfungsmaßnahmen, wie verpflichtende Rückzahlungsmechanismen oder sich verändernde Herstellerabschläge, jedoch eine erhebliche Beeinträchtigung der wirtschaftliche Tragfähigkeit von Plasmatherapien und des Produktionsstandortes dar.

Das Europäische Parlament hat die Mitgliedstaaten daher zu Recht aufgefordert, diese Kostendämpfungsmaßnahmen zu überdenken, um die Versorgung mit kritischen Arzneimitteln – insbesondere von Plasmatherapien – nachhaltig zu sichern.

Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs) sind lebensrettende Therapien und oft die einzige Behandlungsmöglichkeit für komplexe und seltene Erkrankungen, von denen schätzungsweise deutlich über 300.000 Europäer betroffen sind.

Zudem spielen PDMPs eine zentrale Rolle in der Notfallversorgung. Die besondere Herstellung, ihre Rohstoffknappheit sowie die Bedeutung und Funktion von ihnen in unseren Gesundheitssystemen und Kliniken führen dazu, dass Einsparungsinstrumente wie Herstellabschläge und verpflichtende Rabatte sich besonders in diesem Bereich der kritischen Arzneimittel auswirken.

PDMPs unterscheiden sich von anderen Arzneimitteln dadurch, dass sie aus menschlichem Plasma gewonnen werden. Für viele dieser Produkte existiert keine synthetische Alternative, weshalb ihre Herstellung in hohem Maße von einer ausreichenden Anzahl an Plasmaspenden abhängt. Das Spendenaufkommen in Europa ist weiterhin deutlich zu niedrig, um den Bedarf an den Medikamenten zu decken und die Kosten für die Gewinnung, Testung und Verarbeitung liegen erheblich über denen der klassischen, chemischen pharmazeutischen Herstellung.

Diese Plasmaspenden müssen zudem in ihre einzelnen Proteinkomponenten aufgeteilt (fraktioniert) werden. Die Nachfrage nach den verschiedenen Proteinen ist unterschiedlich.

Immunglobuline (IGs) sind die am stärksten nachgefragten Produkte und machen weniger als 12 % eines typischen Plasmapools aus. In der Praxis bedeutet dies, dass Hersteller von PDMPs nicht in gleichem Maße von Skaleneffekten profitieren können wie andere Arzneimittelhersteller. Dieses Phänomen wird als „Last-Liter-Problem“ bezeichnet: Während die Kosten für die Fraktionierung pro Liter konstant bleiben, sinkt die Möglichkeit, weitere Proteine wirtschaftlich zu verwerten, sobald die Nachfrage nach bestimmten PDMPs gedeckt ist. Mit zunehmendem Produktionsumfang nimmt die Effizienz daher nicht zu, sondern ab. Insbesondere vor diesem Hintergrund sind Preis-Mengen-Regelungen für die plasmaherstellenden Firmen in Europa und Deutschland eine besondere Herausforderung.

Da sich die wirtschaftlichen Rahmenbedingungen bei der Herstellung von PDMPs grundlegend von denen anderer Arzneimittel unterscheiden, lassen sich allgemeine Kostendämpfungsmaßnahmen nicht ohne Weiteres auf Plasmatherapien übertragen. Ein einheitlicher Ansatz zur Kostendämpfung wird der Besonderheit und der zentralen, versorgungskritischen Bedeutung von PDMPs nicht gerecht. Dies kann die langfristige Wettbewerbsfähigkeit des Plasmasektors in Europa beeinträchtigen und schlimmstensfalls eine weitere Abwanderung bedeuten. Dabei ist eine starke Produktionskapazität für die Sicherstellung einer stabilen und resilienten Versorgung mit PDMPs in ganz Europa von entscheidender Bedeutung. In den letzten Jahren gab es mehrere europäische Länder, die dieser Sonderstellung Rechnung getragen haben und PDMPs als unverzichtbare und besondere Arzneimittel anerkannt sowie sie ganz oder teilweise von Kostendämpfungsmaßnahmen ausnahmen. Maßnahmen zur Kostendämpfung im Bereich von PDMPs führen lediglich zu geringen Einsparungen, können jedoch aufgrund ihrer kritischen Rolle in der Notfallversorgung und bei der Behandlung chronischer Erkrankungen erhebliche negative Auswirkungen haben.

Der internationale Vergleich zeigt, dass diese Notwendigkeit zunehmend in nationalem Recht verankert wird. Dies gilt insbesondere in den Ländern, in denen die pharmazeutischen Gesetze in letzter Zeit novelliert wurden.

Besonders eklatante Beispiele sind dabei:

Das vor kurzem aus der EU ausgetretene Vereinigte Königreich befreit PDMPs von erhöhten Abschlägen und wendet stattdessen den Basissatz von 10 % an, um die Verfügbarkeit von PDMPs sicherzustellen. [1]

Der zentraleuropäische Staat Belgien befreit alle PDMPs von der nationalen Abschlagsregelung[2] mit minimalen Kosten im Verhältnis zu seinem Nutzen und dem gesamten Arzneimittelbudget. Die geschätzten Einnahmeausfälle beliefen sich 2009 auf rund 4,5 Millionen Euro pro Jahr, was nicht mal einem Prozent der Mittelzuweisung des Nationalen Instituts für Kranken- und Invaliditätsversicherung (NIHDI) für die Arzneimittelversorgung entspricht. [3]

Sogar das von Einsparzwängen gebeutelte Griechenland führte in seinem seit 2012 bestehenden Rahmen des Finanzhilfepakets und des Anpassungsprogramms der EU eine Abschlagsregelung ein, die Ausnahmen für PDMPs vorsieht. [4] Diese wurde zunächst im ambulanten Bereich eingeführt und 2016 auf den stationären Bereich ausgeweitet. Auch wenn die bestehende Abschlagsregelung die Förderung pharmazeutischer Innovationen erschwert, stellt die Ausnahme von Insulinen und Albuminen eine Anerkennung der Besonderheiten von PDMPs dar. [5]

Das bevölkerungsreiche Spanien setzt die Preisreferenzierung für PDMPs im Sommer 2025 aus, um die Verfügbarkeit dieser kritischen Arzneimittel nicht zu gefährden und den Vorgaben aus der Europäischen Union gerecht zu werden.

Die oben genannten Maßnahmen stellen bewährte Praktiken dar, die bei Übernahme durch andere Mitgliedstaaten dazu beitragen könnten, die Versorgungssicherheit, Gesundheitsvorsorge, die Unterstützung von Menschen mit seltenen Erkrankungen sowie die nationale Krisenresilienz zu sichern.

Die Vorschläge des Beitragssatzstabilisierungsgesetz gefährden genau diese Ziele und riskieren eine Fragmentierung der europäischen Regelungen für Blutplasmamedikamente. Die inverse Skalierungskosten werden durch die Auffangregelung des Preis-Mengen-Mechanismus potenziert. Die Einführung des dynamischen Herstellerabschlags sieht Ausnahmen für Wirkstoffe vor, die essentiell für die Versorgungssicherheit sind, differenziert aber plötzlich innerhalb der Liste des BfArm nach Arzneimitteln, die patengeschützt oder patentfrei sind. Damit ignoriert das BMG, dass die Liste des BfArm aus guten Gründen nach Wirkstoffen, nicht nach Arzneimitteln differenziert und riskiert mit seiner Neuregelung damit einen Versorgungseingriff in genau die Bereiche, die für unsere Gesundheitsversorgung besonders schützenswert – und kritisch sind.

Der langfristige Zugang zu aus Plasma gewonnenen Therapien für Patienten, die auf diese angewiesen sind, muss eine politische oberste Priorität sein, und nationale Ausnahmeregelungen für PDMPs (oder ähnliche Maßnahmen wie der Ausschluss von PDMPs aus Referenzpreissystemen) werden dazu beitragen, die europaweite politische Kohärenz in diesem Bereich zu gewährleisten. Ein solcher koordinierter Ansatz ist von entscheidender Bedeutung für Menschen mit seltenen Krankheiten, schweren Verletzungen oder komplizierter Operationen, für die PDMPs die einzige verfügbare Behandlungsmöglichkeit darstellen. Die Sicherung der langfristigen Wettbewerbsfähigkeit des Plasmasektors ist entscheidend für die Aufrechterhaltung einer stabilen und widerstandsfähigen Versorgung mit PDMPs in ganz Europa. Die Bundesregierung darf hier nicht durch undifferenzierte Vorschläge zur Kostenkonsolidierung die Versorgung gefährden im Gegenteil. Die politischen Entscheidungsträger sollten ein positives Umfeld schaffen, um dies zu ermöglichen, zu befördern und so auch die Exportstärke dieses kritischen Sektors für das Land und die Menschen nutzen.

Für weitere Informationen: https://faus-moliner.com/en/exempting-pdmps-from-cost-containment-measures/

_{Dieser Meinungsbeitrag wird von CSL gesponsert. Die in diesem Leitartikel geäußerten Ansichten spiegeln nicht unbedingt die Ansichten des Sponsors wider. Anmerkung der Redaktion: Die Forschungsarbeit für diesen Bericht wurde von Lluís Alcover und Prof. Dr. med. Dr. phil. Kai Zacharowski geleitet, mit Unterstützung von APCO und unter Mitwirkung von Dr. Gisela Ernst.}