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Seltene Stoffwechselkrankheit

Erste Erfolge mit Gentherapie bei Danon-Krankheit

Die seltene X-chromosomal vererbte Danon-Krankheit ist wegen der progressiven Kardiomyopathie für männlichen Patienten ohne Herztransplantation schon in jungen Jahren tödlich. Jetzt wurde bei ihnen erstmals eine Gentherapie getestet.

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