Angepasste Endpunkte, moderne Studiendesigns und ungelöste Herausforderungen

Zum Thema-- Mit jedem neu entdeckten molekularen Mechanismus, mit wachsendem Wissen um die Bedeutung des Immunsystems für die Krebsentstehung und Krebsausbreitung und mit jedem neu zugelassenen Medikament wird die Krebsmedizin komplexer. Der Bedarf an klinischen Studien steigt. Dank zunehmender und natürlich sehr willkommener Chronifizierung vieler Tumorerkrankungen steigt mit Blick auf diese klinischen Studien gleichzeitig die Notwendigkeit, präziser als bisher zu definieren, was „patientenrelevant“ und damit ein geeigneter Endpunkt ist. Das gilt mehr noch für die der arzneimittelrechtlichen Zulassung nachgelagerten Nutzenbewertung, das „Health Technology Assessment“, das nicht auf prinzipielle Wirksamkeit zielt, sondern auf die Bewertung des patientenrelevanten Nutzens. Gerade bei chronischen Tumorerkrankungen und langfristigen, palliativen Therapieverläufen können die Prioritäten patientenseitig ganz andere sein als in der Situation, einen Tumor zu heilen. Was all das für klinische Studien, ihre Endpunkte und Designs bedeutet und wie sich neue Studiendesigns in diese Gemengelage einfügen, das wurde bei der achten Auflage des Fachsymposiums Onkologie von Springer Medizin diskutiert.