Intraputaminale Gentherapie mit Eladocagene exuparvovec
Kinder mit dem sehr seltenen Mangel des Enzyms Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) und ihre Angehörigen können erstmals auf Fortschritte bei der körperlichen und geistigen Entwicklung hoffen.
Sonderbericht
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Mit freundlicher Unterstützung von:
PTC Therapeutics Germany GmbH, Frankfurt am Main