Seit August 2023 ist mit Cipaglucosidase alfa (Pombiliti^®) und Miglustat (Opfolda^®) von Amicus Therapeutics eine neue Therapieoption für Morbus Pompe auf dem Markt. Die Zwei-Komponenten-Therapie ist indiziert bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform der Glykogenspeichererkrankung (LOPD).

Mit Mavacamten (Camzyos^®) von Bristol Myers Squibb steht seit Juli 2023 erstmals eine Therapie der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) zur Verfügung.