Ruxolitinib (Opzelura^®) von Incyte Biosciences ist ein topischer Januskinase (JAK)-Inhibitor zur Repigmentierung bei nichtsegmentaler Vitiligo mit Gesichtsbeteiligung. Die zulassungsrelevanten Phase-III-Studien belegen eine schrittweise und anhaltende Repigmentierung der behandelten Hautstellen.

Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix^®) von CSL Behring ist die erste zugelassene Gentherapie bei der Hämophilie B. Dabei handelt es sich um ein völlig neues Therapieprinzip, das die Häufigkeit von Spontan- und Gelenkblutungen langfristig reduzieren und die Lebensqualität verbessern kann.