Omaveloxolon (Skyclarys™) von Biogen ist die erste zugelassene medikamentöse Behandlung der Friedreich-Ataxie und zugelassen für Erwachsene und Jugendliche (ab 16 Jahren). Es reduziert den oxidativen Stress und kann so das Fortschreiten der seltenen, neurodegenerativen Erbkrankheit verlangsamen.

Avapritinib (Ayvakyt^®) von Blueprint Medicines ist die erste an der Krankheitsursache ansetzende Therapie zur Behandlung der indolenten systemischen Mastozytose (ISM) – und die erste, die bei moderater oder schwerer Symptomatik trotz optimaler Supportivtherapie eine anhaltende Reduktion der Beschwerden bewirken kann.