In der Studie HELIOS-A hat sich Vutrisiran bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bewährt. Die Studie ist Basis der EU-Zulassung der Arznei.

Wie bei den anderen zugelassenen Pollenpräparaten aus der ALK-depot SQ^®-Reihe ist auch bei ALK-depot SQ^® Gräser eine kurze Aufdosierung innerhalb von sechs Wochen möglich.

In der Studie ZUMA-3 hat sich Tecartus^® bei Patientinnen und Patienten mit r/r ALL bewährt. Die CAR-T-Zelltherapie ist jetzt auch in dieser Indikation zugelassen.