Für Kinder und Erwachsene mit Wachstumshormonmangel gibt es jetzt Somapacitan. Die 1x wöchentliche Behandlung kann im Vergleich zu bislang verfügbaren täglichen Therapien die Belastung für Betroffene reduzieren.
Die Enzymersatztherapie mit Agalsidase alfa bei Morbus Fabry kann jetzt auch als Selbst-Infusion erfolgen. Voraussetzung ist eine entsprechende Schulung. Checklisten und Leitfaden dafür gibt es.