Atemfunktion – ein entscheidendes therapeutisches Ziel

Therapeutische Ansätze bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) orientieren sich klassisch an der Verzögerung der Zeit bis zum Verlust des Gehvermögens. Für den Großteil der DMD-Patienten, die bereits nicht mehr laufen können, steht jedoch die anhaltende Verschlechterung der Atemfunktion im Vordergrund, die letztlich zu kontinuierlicher Beatmung führt. Medikamentös beeinflussen lässt sich dieser Prozess zurzeit noch nicht. Mit Idebenon befindet sich eine neue Therapieoption in der klinischen Prüfung, die die Verschlechterung der respiratorischen Funktion in einer Phase-III-Studie deutlich verlangsamte.