Hämoglobinopathien-- Die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT) und die schwere Sichelzellkrankheit (SCD) sind für die Betroffenen mit einer oft erheblich reduzierten Lebensqualität und einer verkürzten Lebenserwartung verbunden. Innovative Verfahren wie die Geneditierung eröffnen den Erkrankten jedoch inzwischen neue Perspektiven über die symptomatische Behandlung hinaus, mit der Chance auf funktionelle Heilung.
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