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Neuer CFTR-Modulator bei Mukoviszidose

Bei Mukoviszidose (auch: zystische Fibrose, CF) ist die Normalisierung der CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Funktion ein wichtiges Therapieziel. Schweißchlorid (SwCl) als Surrogatmarker korreliert mit dem klinischen Bild [1]. Die neue Dreifachkombination (Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor) zeigt als Therapieoption eine nicht unterlegene Wirksamkeit auf die Lungenfunktion sowie ein besseres Ansprechen des SwCl als die Vergleichstherapie Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor [2, 3].

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