Aerzte Zeitung

25.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Altuvoct® – Schutz und Lebensqualität für Patienten mit schwerer Hämophilie A

Efanesoctocoq alfa (Altuvoct®) von Swedish Orphan Biovitrum AB ist der erste Vertreter der Faktor-VIII-Wirkstoffklasse der High-SustainedFactor-VIII (HSF). Das rekombinante Fusionsprotein kann bei Patienten mit schwerer Hämophilie A das Blutungsrisiko reduzieren und die Lebensqualität verbessern.

Efanesoctocog alfa ist ein Fusionsprotein aus rekombinantem Faktor VIII, dessen Halbwertszeit und Recycling durch mehrere Modifikationen optimiert wurde. — © Swedish Orphan Biovitrum

23.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Ebvallo® – die erste zugelassene allogene T-Zell-Therapie bei vorbehandelter EBV+ PTLD

Tabelecleucel (Ebvallo®) von Pierre Fabre kann bei rezidivierter/refraktärer (R/R) Epstein-Barr-Virus-positiver posttransplantationslymphoproliferativer Erkrankung (EBV+ PTLD) das Gesamtüberleben (OS) verbessern. Es ist die erste zugelassene allogene T-Zell-basierte Immuntherapie überhaupt.

Tabelecleucel ist eine zelluläre Immuntherapie, kreiert als eine Zellbank auf Abruf und bestehend aus allogenen EBV-spezifischen T-Zellen von gesunden Spenderinnen und Spendern. — © Pierre Fabre

18.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Skyclarys™ – erstes zugelassenes Medikament bei Friedreich-Ataxie

Omaveloxolon (Skyclarys™) von Biogen ist die erste zugelassene medikamentöse Behandlung der Friedreich-Ataxie und zugelassen für Erwachsene und Jugendliche (ab 16 Jahren). Es reduziert den oxidativen Stress und kann so das Fortschreiten der seltenen, neurodegenerativen Erbkrankheit verlangsamen.

Omaveloxolon aktiviert den Nrf2-Signalweg, indem der Wirkstoff mit KEAP1 interagiert, das an KEAP1 gebundene Nrf2 nicht weiter abgebaut wird, akkumuliert und zelleigene Schutzmechanismen hochreguliert. — © Biogen

16.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Ayvakyt® – anhaltende Reduktion der Symptomatik bei unzureichend kontrollierter ISM

Avapritinib (Ayvakyt®) von Blueprint Medicines ist die erste an der Krankheitsursache ansetzende Therapie zur Behandlung der indolenten systemischen Mastozytose (ISM) – und die erste, die bei moderater oder schwerer Symptomatik trotz optimaler Supportivtherapie eine anhaltende Reduktion der

Der Typ-I-Inhibitor Avapritinib hemmt die konstitutiv aktive, mutierte Form von KIT (KIT-D816V). Dadurch wird die klonale Expansion von Mastzellen unterdrückt. — © Blueprint Medicines

11.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Beyfortus® – passive Immunisierung gegen RSV für alle Säuglinge

Nirsevimab (Beyfortus®) von Sanofi ist die erste zugelassene passive Immunisierung gegen RSV (Respiratorisches Synzytial-Virus) zur Anwendung bei Gesund-, Reif- und Frühgeborenen sowie für Säuglinge mit Grunderkrankungen. Der monoklonale Antikörper muss nur einmal verabreicht werden.

Nirsevimab bindet an die Antigenstelle Ø des Glykoproteins F (Präfusionskonformation) auf den Oberflächen der RS-Viren. — © Sanofi

09.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Veoza™ – Vasomotorische Menopause-Symptome hormonfrei behandeln

Fezolinetant (Veoza™) von Astellas Pharma ist eine nichthormonelle Therapieoption zur Behandlung von Patientinnen mit moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen (VMS) wie Hitzewallungen und Nachtschweiß, die mit der Menopause assoziiert sind. Es blockiert dazu einen regulatorischen Signalweg

Thermoregulation dort, wo sie entsteht: Der NK3-Rezeptorantagonist Fezolinetant wirkt im Hypothalamus an den KNDy-Neuronen und blockiert ihre Hyperaktivierung aufgrund fehlenden Östrogens. — © Astellas

04.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Yorvipath® – Hormonersatztherapie bei chronischem PTH-Mangel

Palopegteriparatid (Yorvipath®) von Ascendis Pharma ist eine Hormonersatztherapie für Menschen mit chronischem Hypoparathyreoidismus, beispielsweise nach Schilddrüsenoperationen. Sie ermöglicht den meisten Patientinnen und Patienten Unabhängigkeit von der konventionellen Vitamin-D- und

Das Prodrug Palopegteriparatid ist per Linker (TransCon®-Linker) an einen Träger (Methoxypolyethylenglykol, TransCon®- — © Ascendis Pharma Endocrinology GmbH

02.07.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Lytgobi® – zielgerichtet therapieren beim genetisch alterierten Cholangiokarzinom

Futibatinib (Lytgobi®) von Taiho Oncology Europe ist ein neuer Tyrosinkinasehemmer, der zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinoms mit genetisch alteriertem Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 2 ab der Zweitlinie indiziert ist.

Futibatinib bindet kovalent und irreversibel an die intrazelluläre Tyrosinkinase-Domäne von FGFR1–4 und hemmt dadurch die FGFR-vermittelte Signaltransduktion. — © Taiho Oncology Europe

27.06.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Opzelura® – die erste zugelassene Therapie der nichtsegmentalen Vitiligo

Ruxolitinib (Opzelura®) von Incyte Biosciences ist ein topischer Januskinase (JAK)-Inhibitor zur Repigmentierung bei nichtsegmentaler Vitiligo mit Gesichtsbeteiligung. Die zulassungsrelevanten Phase-III-Studien belegen eine schrittweise und anhaltende Repigmentierung der behandelten Hautstellen.

Ruxolitinib inhibiert die IFN--induzierte Signalübertragung, weniger Melanozyten-spezifische CD8+-T-Zellen werden angelockt und die Zerstörung der Melanozyten durch die CD8+-T-Zellen vermindert bzw. unterdrückt. — © Incyte Biosciences Germany GmbH

25.06.2024 |

Galenus-Kandidat 2024

Gentherapie Hemgenix® – Paradigmenwechsel bei der Therapie der Hämophilie B

Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix®) von CSL Behring ist die erste zugelassene Gentherapie bei der Hämophilie B. Dabei handelt es sich um ein völlig neues Therapieprinzip, das die Häufigkeit von Spontan- und Gelenkblutungen langfristig reduzieren und die Lebensqualität verbessern kann.

Die Gensequenz von Etranacogen dezaparvovec verbleibt als stabiles Episom im Zellkern, wodurch eine langhaltende, leberspezifische Expression des menschlichen Gerinnungsfaktor-IX-Proteins ermöglicht wird. — © CSL Behring