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Galenus-Kandidat 2023

Upstaza™ – die erste Gentherapie zur Behandlung des AADC-Mangels

Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) von PTC Therapeutics ist die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung des AADC (Aromatische-LAminosäure-Decarboxylase)-Mangels. Sie kann Kindern mit dieser seltenen Erkrankung dazu verhelfen, Meilensteine der motorischen Entwicklung zu erreichen und neue kognitive Fähigkeiten zu erlangen.

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