Galenus-Kandidat 2023

Upstaza™ – die erste Gentherapie zur Behandlung des AADC-Mangels

Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) von PTC Therapeutics ist die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung des AADC (Aromatische-LAminosäure-Decarboxylase)-Mangels. Sie kann Kindern mit dieser seltenen Erkrankung dazu verhelfen, Meilensteine der motorischen Entwicklung zu erreichen und neue kognitive Fähigkeiten zu erlangen.

Liebe Leserin, lieber Leser,

den vollständigen Beitrag können Sie lesen, sobald Sie sich eingeloggt haben.

Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt und kostenlos.

Ihre Vorteile des kostenlosen Login:

  • Mehr Analysen, Hintergründe und Infografiken
  • Exklusive Interviews und Praxis-Tipps
  • Zugriff auf alle medizinischen Berichte und Kommentare

Registrieren können sich alle Gesundheitsberufe und Mitarbeiter der Gesundheitsbranche sowie Fachjournalisten. Bitte halten Sie für die Freischaltung einen entsprechenden Berufsnachweis bereit. Bei Fragen wenden Sie sich gerne an uns.
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

» kostenlos und direkt in Ihr Postfach

Am Morgen: Ihr individueller Themenmix

Zum Feierabend: das tagesaktuelle Telegramm

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen

57. DEGAM-Jahrestagung

Mama ist Ärztin – das kann auch zum Problem werden

Neue Ideen für die Kinder- und Jugendmedizin

Regierungskommission rät zu mehr ambulanter Behandlung von Kindern an Kliniken

Lesetipps
Diagnosegebende enge Grenzwerte können auch kritisch gesehen werden: Um ein mögliches „Diabetes-Stigma“ ging es jetzt auch beim DEGAM-Kongress. (Symbolbild)

© Andrey Popov - stock.adobe.com

Nationale Versorgungsleitlinie Diabetes mellitus

Blutzucker-Grenzwerte: Mit der Diagnose kommt das Stigma