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Galenus-Kandidat 2023

Upstaza™ – die erste Gentherapie zur Behandlung des AADC-Mangels

Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) von PTC Therapeutics ist die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung des AADC (Aromatische-LAminosäure-Decarboxylase)-Mangels. Sie kann Kindern mit dieser seltenen Erkrankung dazu verhelfen, Meilensteine der motorischen Entwicklung zu erreichen und neue kognitive Fähigkeiten zu erlangen.

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Das sind die Gewinner des Galenus-von-Pergamon-Preises 2025

Bei der Springer Medizin Gala am Dienstagabend ist der Galenus-von-Pergamon-Preis für Arzneimittel-Innovationen und herausragende Grundlagenforschung verliehen worden. Preisträger gab es in vier Kategorien.

Transfusionsabhängige β-Thalassämie und schwere Sichelzellkrankheit

Galenus-Preis 2025: Casgevy gewinnt als einer von zwei Preisträgern in der Kategorie Orphan Drugs

Exagamglogene autotemcel (Casgevy) ist die derzeit einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie und der schweren Sichelzellkrankheit. Der Wirkstoff erhält als eine von zwei Substanzen den Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie Orphan Drugs.
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