Galenus-von-Pergamon-Preis

Omaveloxolon (Skyclarys™) von Biogen ist die erste zugelassene medikamentöse Behandlung der Friedreich-Ataxie und zugelassen für Erwachsene und Jugendliche (ab 16 Jahren). Es reduziert den oxidativen Stress und kann so das Fortschreiten der seltenen, neurodegenerativen Erbkrankheit verlangsamen.

Avapritinib (Ayvakyt^®) von Blueprint Medicines ist die erste an der Krankheitsursache ansetzende Therapie zur Behandlung der indolenten systemischen Mastozytose (ISM) – und die erste, die bei moderater oder schwerer Symptomatik trotz optimaler Supportivtherapie eine anhaltende Reduktion der Beschwerden bewirken kann.

Nirsevimab (Beyfortus^®) von Sanofi ist die erste zugelassene passive Immunisierung gegen RSV (Respiratorisches Synzytial-Virus) zur Anwendung bei Gesund-, Reif- und Frühgeborenen sowie für Säuglinge mit Grunderkrankungen. Der monoklonale Antikörper muss nur einmal verabreicht werden.

Fezolinetant (Veoza™) von Astellas Pharma ist eine nichthormonelle Therapieoption zur Behandlung von Patientinnen mit moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen (VMS) wie Hitzewallungen und Nachtschweiß, die mit der Menopause assoziiert sind. Es blockiert dazu einen regulatorischen Signalweg im Hypothalamus.

Palopegteriparatid (Yorvipath^®) von Ascendis Pharma ist eine Hormonersatztherapie für Menschen mit chronischem Hypoparathyreoidismus, beispielsweise nach Schilddrüsenoperationen. Sie ermöglicht den meisten Patientinnen und Patienten Unabhängigkeit von der konventionellen Vitamin-D- und Kalziumsubstitution.

Futibatinib (Lytgobi^®) von Taiho Oncology Europe ist ein neuer Tyrosinkinasehemmer, der zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinoms mit genetisch alteriertem Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 2 ab der Zweitlinie indiziert ist.

Ruxolitinib (Opzelura^®) von Incyte Biosciences ist ein topischer Januskinase (JAK)-Inhibitor zur Repigmentierung bei nichtsegmentaler Vitiligo mit Gesichtsbeteiligung. Die zulassungsrelevanten Phase-III-Studien belegen eine schrittweise und anhaltende Repigmentierung der behandelten Hautstellen.

Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix^®) von CSL Behring ist die erste zugelassene Gentherapie bei der Hämophilie B. Dabei handelt es sich um ein völlig neues Therapieprinzip, das die Häufigkeit von Spontan- und Gelenkblutungen langfristig reduzieren und die Lebensqualität verbessern kann.

Epcoritamab (Tepkinly^®) von AbbVie Deutschland ist ein subkutan zu applizierender, bispezifischer Antikörper, der seit September 2023 als Monotherapie zur Behandlung des rezidivierenden oder refraktären (r/r) diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) ab der Drittlinie in der Europäischen Union zugelassen ist.

Der Impfstoff von GlaxoSmithKline ist der weltweit erste Respiratorische-Synzytial-Virus (RSV)-Impfstoff (Arexvy) zur Immunisierung besonders gefährdeter Erwachsener ab 60 Jahren. Von einer Dosis des Impfstoffs können die Geimpften über mindestens zwei Wintersaisons profitieren.

Seit August 2023 ist mit Cipaglucosidase alfa (Pombiliti^®) und Miglustat (Opfolda^®) von Amicus Therapeutics eine neue Therapieoption für Morbus Pompe auf dem Markt. Die Zwei-Komponenten-Therapie ist indiziert bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform der Glykogenspeichererkrankung (LOPD).

Mit Mavacamten (Camzyos^®) von Bristol Myers Squibb steht seit Juli 2023 erstmals eine Therapie der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) zur Verfügung. Der kardiale Myosin-Inhibitor verhindert die übermäßige Bildung von Aktin-Myosin-Querbrücken.

Ivosidenib (Tibsovo^®) von Servier ist ein Inhibitor der mutierten Isoform der Isocitrat-Dehydrogenase-1 (IDH1) und wird zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) eingesetzt. Die Substanz sorgt für die Wiederherstellung der zellulären Differenzierung.

Efgartigimod alfa (Vyvgart®) von argenx ist ein Medikament zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis. Der erste zugelassene Blocker des neonatalen Fc-Rezeptors reduziert die Serumspiegel der Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper als häufigste Ursache der Erkrankung.

Mit dem Galenus-von-Pergamon-Preis werden vom Springer Medizin Verlag jährlich herausragende Arzneimittel-Innovationen in Deutschland ausgezeichnet. In diesem Jahr liegen 17 Bewerbungen pharmazeutischer Unternehmen vor.