Gentherapie birgt Potenzial für Anleger

Gut 25 Jahre ist es nun her, dass in den USA das Human Genome Projekt (HGP) startete. Gewaltige Hoffnungen waren daran geknüpft - ging es doch um nicht weniger als die Behandlung genetisch bedingter Erkrankungen.

Demgegenüber erschien die Investitionssumme von einer Milliarde US-Dollar durchaus gerechtfertigt. Und tatsächlich gelang 2003 die komplette Sequenzierung des menschlichen Genoms. Nun galt es allerdings noch zu ergründen, was die 3,2 Milliarden Zeichen umfassende Buchstabenfolge aus A, C, T, G - kurz für die Basen der DNA: Adenin, Guanin, Cytosin und Thymin - überhaupt bedeutet: eine mindestens ebenso große Herausforderung.

Ganz allmählich scheinen die Hoffnungen von damals aufzugehen. Stand 2013 sind 2974 Gene mit einer krankheitsverursachenden Mutation identifiziert - von insgesamt etwa 6000 bis 8000. Auch der Entschlüsselung des genetischen Profils des Individuums stehen heute deutlich geringere Hindernisse im Weg: Dank der Weiterentwicklung der Diagnose-Technologie sind die Kosten der Sequenzierung enorm gesunken - von zehn bis 50 Millionen US-Dollar im Jahr 2003 auf geschätzte 1000 Dollar nach aktuellem Stand. Diese Entwicklung eröffnet für die personalisierte Medizin ganz neue Möglichkeiten.

Mit Glybera und Strimvelis sind inzwischen erste Gentherapien zugelassen - weitere werden folgen. Daneben werden aber auch Orphan Drugs, Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen, auf absehbare Zeit eine Rolle spielen.

Allein in der EU sind 269 Wirkstoffe mit Orphan-Drug-Status registriert und dies nur für die Top-20-Indikationen - ein eindrücklicher Beleg für die Ambitionen der Pharmaunternehmen. Insgesamt sind die neuen Therapien nicht nur Hoffnungsträger für betroffene Patienten - sie bergen auch interessantes Potenzial für Investoren, die bei medizinischen Durchbrüchen von Anfang an dabei sein wollen.