Arzneimittelpolitik
Auch Evidenz jenseits von RCT akzeptieren
Immer noch warten Millionen Patienten auf eine Therapie schwerster Krankheiten. Das AMNOG sollte deshalb nicht als Innovationsbremse wirken, fordern forschende Unternehmen.
Veröffentlicht:AMNOG-Regeln anpassen
Millionen Menschen mit einer Seltenen Erkrankung warten noch auf eine Therapie. Forschung und Entwicklung bringen Hoffnung. Allerdings stößt die Evidenzgenerierung mit randomisierten kontrollierten Studien bei Orphan Drugs und in besonderen Therapiesituationen an Grenzen. Weitergehende Bewertungsgrundlagen zu Wirksamkeit und Sicherheit sind angebracht, insbesondere, wenn die Limitationen der Umsetzbarkeit von RCT durch Regulatoren bestätigt sind. Hier muss das AMNOG-Regelwerk angepasst werden. Es ist nötig, die höhere Ergebnisunsicherheit anzuerkennen und die Methodik weiterzuentwickeln. Und so Patienten Chancen für neue Therapiemöglichkeiten zu eröffnen.
Julia Knierim, Director Market Access,Takeda Deutschland
Evidenz nicht ignorieren
Wenn wir wollen, dass schwer kranke Menschen frühzeitig Zugang zu mitunter lebensrettenden Therapien haben, müssen wir sicherstellen, dass besondere Therapiesituationen in der Nutzenbewertung verlässlich berücksichtigt werden. Aktuell erleben wir leider das Gegenteil: Während die EMA das hohe Interesse am beschleunigten Zugang von Patient:innen im Fall einer Gen- und Zelltherapie zur Behandlung des Multiplen Myeloms ausdrücklich anerkennt, wird die vorliegende Evidenz im Rahmen der Nutzenbewertung ignoriert. Die Vereinbarung eines wertbasierten Erstattungspreises ist auf dieser Basis nahezu unmöglich.
Christian Hilmer, Geschäftsleitung Value & Access, Janssen Deutschland
Innovationsbremsen lösen
2023 hat Roche Investitionen von 1,4 Milliarden Euro umgesetzt oder initiiert, darunter ein kürzlich eröffnetes Gentherapiezentrum in Penzberg. Ob dessen Arbeit Patienten hierzulande zugutekommen wird, ist aber fraglich. Um solche Innovationen fair bewerten zu können, müsste das AMNOG zunächst weiterentwickelt werden. Dazu müssen Innovationsbremsen wie die Leitplanken des GKV-FinStG gelöst und auch ein angemessener Umgang mit begründbaren Evidenzunsicherheiten gefunden werden. Deutschland wird nur dann ein starker Innovationsstandort, wenn wir das AMNOG jetzt fit für die Zukunft machen.
Thomas Hugendubel, Head of Health System and Governmental Affairs, Mitglied der Geschäftsleitung Roche Pharma AG
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