Wie der Antikörper Lanadelumab Ödem-Attacken verhindert
Lanadelumab führt dazu, dass sich der Bradykinin-Spiegel im Blut normalisiert. So lassen sich bei Patienten mit hereditärem Angioödem Attacken verhindern.
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Bei Orphan Drugs bewertet der G-BA zunächst nur das Ausmaß des Zusatznutzens. Im Fall der Enzymersatztherapie Eliglustat ließen die eingereichten Daten jedoch keine Quantifizierung zu, heißt es.
Tofersen (Qalsody™) von Biogen ist das erste Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung einer genetischen Form der Amyotrophen Lateralsklerose. Studiendaten weisen auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression hin.
Das ADC Mirvetuximab Soravtansin bekommt vom Gemeinsamen Bundesausschuss den Stempel „beträchtlicher Zusatznutzen“. Zudem wird der mRNA-Impfstoff gegen RSV in den Leistungskatalog aufgenommen.
Bislang wurden über 6000 Seltene Krankheiten beschrieben. „Seltene“ sind nur selten, wenn sie isoliert betrachtet werden: In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen von einer „Seltenen“ betroffen. In einer Podcast-Serie wird das Thema Seltene Erkrankungen umfassend beleuchtet.
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Wird zunächst keine körperliche Ursache gefunden, werden Patienten mit unerkannten oder seltenen Erkrankungen oft in die „Psychokiste“ gesteckt – mit weitreichenden Folgen für die Betroffenen.
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Seltene Erkrankungen erfordern oft einen hohen Laboreinsatz bis hin zu einer genetischen Diagnostik. Zuvor sollte jedoch bereits eine konkrete Verdachtsdiagnose bestehen.
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Chronischer Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch eine eingeschränkte oder fehlende Funktion der Nebenschilddrüsen gekennzeichnet ist. Der Mangel an Parathormon führt zu Hypocalciämie, Hypercalciurie und Hyperphosphatämie.
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Ascendis Pharma GmbH, Heidelberg
Der Bedarf an neuen Therapieoptionen ist für Patientinnen und Patienten mit Morbus Pompe der späten Verlaufsform sehr hoch. Die EU-weite Zulassung der Zwei-Komponenten-Therapie mit Cipaglucosidase alfa und Miglustat ermöglicht erstmals eine Behandlung mit einem neuen Wirkansatz.
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Amicus Therapeutics GmbH, München
Kinder mit dem sehr seltenen Mangel des Enzyms Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) und ihre Angehörigen können erstmals auf Fortschritte bei der körperlichen und geistigen Entwicklung hoffen.
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Sex und Sexualität werden in der Hausarztpraxis zu selten angesprochen, weil es oft als unangenehm, privat oder nicht angebracht gilt. Alles Quatsch, heißt es auf dem BAM-Kongress, denn das Thema sei Teil eines gesunden Lebensstils und sollte auch in den Praxen Platz haben.
Die Zeit, in der die Blutzuckerwerte unter den Zielbereich fallen (Time Below Range, TBR), soll internationalen Empfehlungen zufolge bei Menschen mit Typ-1-Diabetes weniger als vier Prozent ausmachen. Eine australisch-britische Studie bestätigt den klinischen Nutzen dieses Grenzwerts.
Eine reisemedizinische Beratung ist nicht nur für Fernreisende sinnvoll. Kollegen geben Tipps für die Vorbereitung und das Patientengespräch. Etwa: Wie man mit BtM-Rezepten verfährt – und wie es mit der Vergütung aussieht.
Infektionen bei Krebspatienten stellen ein Risiko dar. Ob und wie man diese behandelt, hängt von mehreren Faktoren ab. Ein Kollege stellt vier wichtige Säulen prophylaktischer Maßnahmen vor und gibt Tipps fürs Vorgehen.
Bei Typ-2-Diabetes ist ein erhöhtes Fibroserisiko bekannt. Eine Patientengruppe ist dabei einem deutlich höheren Risiko ausgesetzt – und auch ein bestimmter Leberwert sollte im Auge behalten werden.
Die Leitlinie zur Endometriose wurde um viele Empfehlungen zur Schmerztherapie und komplementären Therapie erweitert. Auch die Diagnostik erhielt ein Update: Ein histologischer Nachweis ist für die Diagnose nicht mehr zwingend notwendig.
