Dank neuer medikamentöser Optionen zur Behandlung des Multiplen Myeloms, hat sich die Prognose verbessert. Unter Therapie sind Remissionen möglich, allerdings treten häufig Rezidive und Refraktärität auf.

Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.

Der Spleiß-Modifikator Risdiplam ist seit Mai 2025 auch als anwenderfreundliche Filmtablette für Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie ab zwei Jahren und einem Körpergewicht ≥20 kg verfügbar. Die Tablette bietet eine bioäquivalente Alternative zur oralen Lösung.