Therapie der 5q-assoziierten SMA
Risdiplam-Filmtabletten: flexiblere Anwendung im Alltag
Der Spleiß-Modifikator Risdiplam ist seit Mai 2025 auch als anwenderfreundliche Filmtablette für Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) ab zwei Jahren und einem Körpergewicht ≥20 kg verfügbar [1]. Die Tablette bietet eine bioäquivalente Alternative zur oralen Lösung, mit identischer Wirkstoffexposition bei flexibler Einnahme im Ganzen oder in Wasser gelöst [2]. Aktuelle Langzeitdaten der Studien SUNFISH und FIREFISH über fünf Jahre bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und das bewährte Sicherheitsprofil von Risdiplam bei Typ-1-, Typ-2- und Typ-3-SMA [3, 4].
