Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma^®) von Novartis Gene Therapies ist die erste einmal zu verabreichende Gentherapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie mit biallelischer Mutation im SMN1-Gen. Sie kann den betroffenen Kindern eine deutliche Verbesserung ihrer motorischen Entwicklung ermöglichen.