Galenus-Kandidat 2021

Zolgensma® – Einmal-Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie

Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) von Novartis Gene Therapies ist die erste einmal zu verabreichende Gentherapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie mit biallelischer Mutation im SMN1-Gen. Sie kann den betroffenen Kindern eine deutliche Verbesserung ihrer motorischen Entwicklung ermöglichen.

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Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

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Frau Prof. Annette Grüters-Kieslich, Vorstandsvorsitzende der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen, Bonn. In all ihren hochrangigen Positionen – als Kinderärztin und ärztliche Leiterin des renommierten Zentrums für Frauen, Kinder und Jugendmedizin an der Charité in Berlin, als Leitende Ärztliche Direktorin und als Vorstandsvorsitzende des Universitätsklinikums Heidelberg – waren ihr die vielfältigen Probleme von Menschen mit Seltenen Erkrankung ein besonderes Anliegen.

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