Ripretinib (Qinlock^®) von Deciphera ist ein Switch-Control-Kinaseinhibitor zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenen gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die mit drei oder mehr Kinasehemmern, einschließlich Imatinib, vorbehandelt sind. Ripretinib inhibiert auch mutierte Kinasen und erhöhte in der Zulassungsstudie das progressionsfreie Überleben.

Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) von PTC Therapeutics ist die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung des AADC (Aromatische-LAminosäure-Decarboxylase)-Mangels.

Selumetinib (Koselugo^®) von Alexion ist die erste medikamentöse Therapie für Kinder und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) im Rahmen einer Neurofibromatose Typ 1 (NF1). Die meisten Patientinnen und Patienten profitierten mit Remission, funktionaler Besserung und/oder Schmerzreduktion.