Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie mit Kortikosteroiden über alle Altersstufen
Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere, X-chromosomal-rezessiv vererbte, neuromuskuläre Erkrankung. Die progrediente Muskeldegeneration und -schwäche führt u.a. zu motorischen Funktionsverlusten und verminderter Knochengesundheit sowie mittel- bis langfristig auch zu Verhaltensstörungen und kardiopulmonalen Morbiditäten [1–3]. Eine unverändert hohe Bedeutung für die DMD-Therapie haben Kortikosteroide. Klinische Erfahrungen mit Vamorolon, dem einzigen von der EMA (European Medicines Agency) 2024 zugelassenen dissoziativen Kortikosteroid, sind vielversprechend [4].
