Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Nach Umstellung auf Iptacopan: Hämoglobin-Wert klinisch relevant verbessert
Seit Mai 2024 ist mit Iptacopan der erste orale Faktor-B-Inhibitor als Monotherapie für Komplementinhibitor-naive oder -vortherapierte Erkrankte mit PNH zugelassen, die eine hämolytische Anämie aufweisen. Die kürzlich im Rahmen des EHA (European Hematology Association)-Kongresses 2025 vorgestellten Daten der APPULSE-PNH-Studie zeigen, dass auch vorbehandelte Betroffene mit Hämoglobin (Hb)-Werten von ≥10g/dl von einer Umstellung auf Iptacopan profitieren. Der Wechsel auf den Faktor-B-Inhibitor ermöglicht selbst Patientinnen und Patienten, die auf die vorherige Therapie gut angesprochen hatten, einen klinisch relevanten Anstieg des Hb-Werts mit einhergehender verbesserter Lebensqualität und verminderter Fatigue.