Aerzte Zeitung

26.11.2023 |

Herbstsymposium des IQWiG

Orphan Drugs: Hoffnungsträger und Dauerbaustelle für Reformen

Für Patienten mit einer Seltenen Erkrankung heißt es häufig: Suchen, kämpfen, hoffen. Für Kassen und Politik dreht sich viel um die Kosten von Orphan Drugs. Das IQWiG hat die heterogenen Interessen in einer Tagung beleuchtet.

Das IQWiG hat in seiner Herbst-Tagung den Blick auf die „Herausforderung Seltene Erkrankungen“ gerichtet. — © Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen

24.11.2023 |

Erfolg mit modernen Therapien

Lebenserwartung bei Mukoviszidose macht Sprung nach oben

Die Lebenserwartung von Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland ist um drei Jahre gestiegen und liegt nun bei 60 Jahren. Das geht aus dem neuen Berichtsband zum Deutschen Register hervor.

Inhalationstherapie: Entscheidend für die Erfolge bei Mukoviszidose ist jedoch die Behandlung mit den CFTR-Modulatoren. (Symbolbild mit Fotomodell) — © familylifestyle / stock.adobe.com

24.11.2023 |

Kaftrio® plus Ivacaftor

Neue Therapieoption für Kleinkinder mit Mukoviszidose

Die Zulassung für Kaftrio® in Kombination mit Ivacaftor bei Mukoviszidose ist erweitert worden. Jetzt profitieren auch Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren von dieser Therapieoption.

24.11.2023 |

Hereditäres Angioödem

Takhzyro® zur Langzeitprophylaxe bei Kindern ab 2 Jahren zugelassen

Der Anwendungsbereich für Lanadelumab ist erweitert worden. In der Studie SPRING mit Kindern im Alter zwischen zwei und zwölf Jahren wurde die Zahl von Attacken eines Hereditären Angioödems um 95 Prozent reduziert.

23.11.2023 |

Fallgeschichte

Erfolg mit CAR-T-Zell-Therapie bei refraktärer Myasthenia gravis

Die CAR-T-Zell-Therapie eignet sich anscheinend nicht zur Behandlung bei Krebs und autoimmunen rheumatischen Erkrankungen. An der Uniklinik Magdeburg hat eine solche Therapie nun auch einer Patientin mit therapierefraktärer Myasthenia gravis geholfen.

Kommunikation von Nerv und Muskel im Fokus: Bei einer Patientin mit therapierefraktärer Myasthenia gravis führte eine CAR-T-Zell-Therapie zu einer deutlichen klinischen Besserung, selbstständiges Gehen wurde wieder möglich, und die Vitalkapazität der Lunge verbesserte sich. — © Dr_Microbe / stock.adobe.com

20.11.2023 |

- der späten Verlaufsform

Neu zugelassene 2-Komponenten-Therapie erweitert das Therapiespektrum für Erwachsene

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Cipaglucosidase alfa und Miglustat wurde u. a. in der großen, internationalen Zulassungsstudie gezeigt, in der vorbehandelte und nichtvorbehandelte Teilnehmende eine Verlängerung der Gehstrecke sowie eine Stabilisierung ihrer Lungenfunktion erreichten [1].

Sonderbericht | Sonderbericht: Amicus Therapeutics GmbH, München

Abb. 1: Studie PROPEL: Verbesserung der 6-Minuten-Gehstrecke — © Springer Medizin Verlag GmbH, erstellt mittels Daten aus [8]

16.11.2023 |

Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie

CRISPR-Gentherapie in UK zugelassen – als erste weltweit

In Großbritannien ist jetzt erstmals eine Gentherapie mittels CRISPR zugelassen worden, und zwar bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Einerseits ist sie zwar hoch willkommen, andererseits werden die Kosten die Anwendung aber wohl beschränken.

CRISPR-Technik: Hiermit kann gezielt ein Gen zerstört werden, das zum Beispiel die andauernde Produktion von fetalem Hämoglobin hemmt. — © topshots / stock.adobe.com

07.11.2023 |

Finanzierungsmodelle

Gentherapien und ihre Finanzierung: Mehr Flexibilität für neue Preismodelle

Das AMNOG-System mit der frühen Nutzenbewertung und der anschließenden Vereinbarung von Erstattungsbeträgeen bedarf aufgrund der Entwicklung neuartiger Gentherapien, insbesondere wenn sie nur einmalig angewendet werden, einer Weiterentwicklung und Flexibilisierung.

Kooperation | Eine Kooperation von: Springer Medizin und Pfizer Pharma GmbH

Gentherapien erfolgen derzeit meist bei seltenen Erkrankungen. Das könnte sich bald ändern. (Symbolbild) — © sunnyboy92 / Fotolia

02.11.2023 |

Nutzenbewertung

Bardet-Biedl-Syndrom: G-BA sieht nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Setmelanotid

Positives Votum für die Orphan Drug Setmelanotid: Der G-BA stellt für Patienten ab 6 Jahren mit einem genetisch nachgewiesenen Bardet-Biedl-Syndrom einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest.

Zusatznutzen ja oder nein? Am Donnerstag entschied der G-BA dazu auch für die COVID-Prophylaxe Tixagevimab/Cilgavimab. — © Svea Pietschmann / G-BA

19.10.2023 |

Uveales Melanom

Galenus-Preis 2023: Kimmtrak® in Kategorie Orphan Drugs ausgezeichnet

Tebentafusp (Kimmtrak®) von Immunocore ist die erste zugelassene Therapieoption mit neuer Wirkungsweise bei inoperablem oder metastasiertem uvealen Melanom.

Kimmtrak® hat den Galenus-Preis in der Kategorie Orphan Drugs gewonnen. Daniel Ghyssels (M.), Vice President Commercial Europe von Immunocore Ireland Ltd, nimmt auf der Bühne neben Moderatorin Yve Fehring die Auszeichnung von Jury-Präsident Professor Erland Erdmann entgegen. — © Marc-Steffen Unger