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Galenus-von-Pergamon-Preis 2018

Spinraza® – erste kausale Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie

Spinraza® (Nusinersen) von Biogen, ein Antisense-Oligonukleotid, ist das erste zugelassene Arzneimittel zur kausalen Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Es bewirkt, dass ein für Motoneuronen wichtiges Protein wieder in ausreichender Menge produziert wird und dadurch die Progression der Muskelatrophie aufgehalten werden kann.

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