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Seltene Erkrankungen im AMNOG-Verfahren privilegiert

EU-HTA könnte für Orphan Drugs ein Fortschritt sein

Die Patientenbeteiligung an der frühen Nutzenbewertung könnte aus Sicht der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (Achse) ein Vorbild für Europa sein.

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Nach Ansicht der Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen ist das Instrument der anwendungsbegleitenden Datenerhebung „außerordentlich sinnvoll“, um die Evidenz nach der Zulassung zu verbessern.

Nach Ansicht der Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen ist das Instrument der anwendungsbegleitenden Datenerhebung „außerordentlich sinnvoll“, um die Evidenz nach der Zulassung zu verbessern.

© Natali_Mis / Getty Images / iStock

Orphan Drugs haben im Rahmen der frühen Nutzenbewertung eine Sonderstellung: Aufgrund des Status als Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen gilt der Zusatznutzen bei ihnen mit der Zulassung als nachgewiesen – folglich muss der Bundesausschuss bei der Nutzenbewertung nur noch den Zusatznutzen quantifizieren, wenn dies überhaupt möglich ist.

Orphan-Privileg ist begründet

Das müsse auch so bleiben, plädiert Mirjam Mann, Geschäftsführerin von Achse e. V., der Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen. Schon im Vorfeld der Zulassung eines Orphan Drugs werde geprüft, ob für den zuzulassenden Wirkstoff bereits eine Therapieoption vorhanden sei und ob ein signifikanter therapeutischer Benefit zu erwarten sei. Nur bei einem „significant benefit“ werde der Status eines Orphan Drugs zuerkannt.

Mit Blick auf die nicht selten schmale Datenbasis für Zulassung und Nutzenbewertung sei das mit dem GSAV geschaffene Instrument der anwendungsbegleitenden Datenerhebung „außerordentlich sinnvoll“, um die Evidenz nach der Zulassung zu verbessern. Dies sollte internationalisiert werden. Eine frühzeitige Koordination von Zulassungs- und HTA-Institutionen wäre notwendig, um die relevanten Fragestellungen und geeigneten Studiendesigns zur Evidenzgenerierung zu gewinnen. Sinnvoll wäre dabei die Erweiterung zu Krankheits-bezogenen Registern.

Anreize für Industrie

Insofern ist das Plädoyer für eine Harmonisierung der Nutzenbewertung in Europa (EU-HTA) aus der Sicht von Achse folgerichtig. Ähnlich wie die zentrale Zulassung bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA, die die Zulassungsverfahren organisiert und koordiniert, die fachliche Beurteilung aber an die nationalen Zulassungsbehörden als Rapporteure delegiert, könnte auch ein harmonisiertes Nutzenbewertungsverfahren gestaltet werden.

Zugleich würde sich die Möglichkeit eröffnen, dass Zulassungs- und HTA-Institutionen auf EU-Ebene bei der Studiengestaltung und der Evidenzgenerierung enger kooperieren. Ein einheitliches HTA würde Ressourcen schonen und könnte die Bereitschaft der Industrie zu „Hochrisiko-Investitionen in einem Nicht-Blockbuster-Geschäft“ erhöhen. Generell wäre das auch eine Form der europäischen Solidarität. „Wir dürfen nicht vergessen, dass Patienten in Deutschland im Vergleich zu anderen Ländern extrem privilegiert sind“, so Mann.

Zweifellos werde die Beteiligung von Patienten an diesen Prozessen eine Herausforderung sein. Sie sei aber notwendig, um krankheitsspezifische, teils weit in den Alltag der betroffenen Menschen reichende Aspekte einzubeziehen. (HL)

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