Gentherapien in Deutschland – ist unsere Versorgung bereit?

Die Erwartungen, mit Gentherapien Erbkrankheiten gezielt bekämpfen zu können, sind groß. Sie reichen von Linderung der Symptome über bessere Lebensqualität, höhere Lebenserwartung bis hin zur Hoffnung auf Heilung. Doch ist die Forschungs- und Versorgungslandschaft hierzulande so aufgestellt, dass alle infrage kommenden Patient:innen von diesem medizinischen Fortschritt zukünftig profitieren können?

Springer Medizin und Pfizer Deutschland setzen die dazu im Jahr 2021 angestoßene Diskussion fort. Schwerpunkt unseres diesjährigen Fachsymposiums ist die Arbeit in den hoch spezialisierten Versorgungszentren, in den gentherapeutischen Verfahren angewendet werden. Dabei geht es um eine Alltagsbeschreibung und welche besonderen Anforderungen an Medizin, Pflege und Nachsorge gestellt werden.

Wichtige Fragen, die wir multiperspektivisch diskutieren wollen: Reicht die finanzielle und personelle Ausstattung in den Kliniken? Wie stark müssen Versorgungszentren vernetzt sein und wie kann die ambulante fachärztliche Versorgung bei der langjährigen Nachsorge stärker eingebunden werden? Und: Ist das Thema Gentherapien abseits reiner Kostendebatten mittlerweile im politischen Diskurs angekommen?

Über ein Dutzend Gentherapien stehen in den nächsten Jahren vor der Zulassung. Umso wichtiger ist es, Daten zu generieren, die die Überlegenheit gegenüber herkömmlichen Verfahren zeigen. Auch dieser Aspekt ist ein wichtiger Impuls für weitere Diskussionen.

Verpasst Deutschland den Anschluss?

Die Erwartungen an Gentherapien sind hoch. Diese reichen von der Aussicht auf Besserung des Gesundheitszustandes sowie einer Verbesserung der Lebensqualität bis hin zu der Hoffnung auf vollständige Heilung und einer höheren Lebenserwartung. Die klinische Entwicklung und der Einsatz von Gentherapien stehen noch am Anfang – etwa zehn Gentherapien sind in der EU zugelassen, über 40 weitere befinden sich in Deutschland in der klinischen Prüfung.

Der Anwendung steht aktuell noch eine Reihe ungelöster Herausforderungen gegenüber. Kann allen infrage kommenden Patient:innen ein früher und regelhafter Zugang gewährt werden? Mögliche Lösungen sind komplex, müssen multiperspektivisch diskutiert und gemeinsam umgesetzt werden.

Das Fachsymposium Gentherapien soll genau hier ansetzen: Geplant als jährlich stattfindende Veranstaltung soll sich das Event mittelfristig zur Austauschplattform für alle relevanten Akteure entwickeln und zugleich ein „Schaufenster“ zu aktuellen Entwicklungen in Sachen Gentherapien in Deutschland werden.