Aerzte Zeitung

30.04.2024 |

Takayasu-Arteriitis

Suche nach Therapiealternativen bei seltener Großgefäßvaskulitis geht weiter

Für die Behandlung von Menschen mit der seltenen Takayasu-Arteriitis besteht nach wie vor Bedarf an weiteren Therapien. Gute Evidenz gibt es, trotz neuer Studien, wenig.

Um Menschen mit der seltenen Takayasu-Arteriitis zu behandeln, bedarf es weiterer Therapien. Zwei neue Studien beschäftigen sich mit solchen alternativen Behandlungsstrategien. Die Erste explorierte die Behandlung mit einem konventionellen synthetischen krankheitsmodifizierenden Antirheumatika und einem Tumornekrosefaktor-α-Inhibitoren und die Zweite die Behandlung mit einem Januskinase-Inhibitor. — © MohammedElAmine / stock.adobe.com

29.04.2024 |

UCB

Neue Therapie bei generalisierter Myasthenia gravis

Die Symptomatik wird durch Funktionsstörungen und Schäden an der neuromuskulären Endplatte ausgelöst. Ursache sind gegen Immunglobulin G (IgG) gerichtete Autoantikörper, die zur Aktivierung der Komplementkaskade führen.

29.04.2024 |

Sieben-Punkte-Papier mit Forderungen

ACHSE beklagt: Seltene Erkrankungen bei Klinikreform nicht berücksichtigt

Die Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen begrüßt die Zielsetzungen der Krankenhausreform – befürchtet aber, dass die speziellen Herausforderungen zu wenig beachtet werden. Ihre Forderungen hat sie in einem Sieben-Punkte-Papier zusammengefasst.

Die Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen warnt, die geplante Klinikreform bilde die besondere Situation für die Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht ausreichend ab. — © Frank Molter / dpa

26.04.2024 |

Studie

Sichelzellerkrankung: Nach Gentherapie mindestens ein Jahr lang keine vasookklusiven Krisen mehr

Interimsdaten einer Studie bei Sichelzellkrankheit belegen einen Gewinn an Lebensqualität mit weniger vasookklusiven Krisen nach einmaliger Gentherapie. Die Uniklinik Regensburg bietet sie an.

Für die Sichelzellerkrankung typischen verformten Erythrozyten, die der Erkrankung den Namen geben — © Janice Haney Carr/CDC

26.04.2024 |

Beratungsverfahren eingeleitet

G-BA: Zwei neue Datenerhebungen zu Orphans

Berlin. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat für die beiden Arzneimittel gegen Seltene Erkrankungen mit den Wirkstoffen Marstacimab und Epcoritamab Beratungsverfahren für anwendungsbegleitende Datenerhebungen eingeleitet.

23.04.2024 |

Blinatumomab

Kasuistik: Antikörper verringerte Sklerodermie-Symptome

Eine B-Zell-Depletion reduzierte bei einer Patientin mit Sklerodermie die Symptome stark. Der Ansatz könnte nun auch bei Patienten mit anderen seltenen Autoimmunerkrankungen erprobt werden.

Hand mit weißen Fingerspitzen. — © Mykhailo / Stock.adobe.com

23.04.2024 |

Risikoabschätzung

Erstmals Vorhersagemodell für progressive Lungenfibrose bei Sklerodermie entwickelt

Neun Variablen helfen, bei Systemischer Sklerose-assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (SSc-ILD) frühzeitig die Patienten zu identifizieren, die wahrscheinlich eine progressiv-fibrosierende (PF) ILD bekommen.

Für ihr Vorhersagemodell zur Identifikation von Patienten mit Systemische Sklerose-assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (SSc-ILD), die wahrscheinlich eine progressiv-fibrosierende (PF-) ILD bekommen, spielen neun Variablen eine Rolle: Alter 50 Jahre, Hyperlipidämie, Raucheranamnese, SSc vom diffus-kutanen Typ, Arthritis, Luftnot, verminderter Immunglobulin (Ig)-A-Spiegel, positive Anti-Scl-70-Antikörper und der Erhalt von Cyclophosphamid oder Mycophenolatmofetil. — © magicmine / stock.adobe.com

19.04.2024 |

Ehrung

Preis für Orphan-Forschung geht nach Dresden

Für die Entdeckung genetischer Zusammenhänge bei der Genese eines Lupus erythematodes erhält Dr. Christine Wolf Dr.-Holger-Müller-Preis für 2023.

Für ihre Forschung ausgezeichnet: Dr. Christine Wolf. — © TU Dresden

19.04.2024 |

Nutzenbewertung

G-BA-Chef Hecken: Beim Zugang zu Orphan Drugs und Onkologika ist Deutschland Spitze

Der schnelle Marktzugang bei Krebsmedikamenten und Orphan Drugs zeigt für G-BA-Chef Professor Josef Hecken, dass Klagen über eine schlechte Versorgungslage in Deutschland übertrieben sind.

19.04.2024 |

Fallbericht

Topische Gentherapie half 13-Jährigem mit vernarbender Konjunktivitis bei dystrophischer Epidermolysis bullosa

Von rechtlich blind zu einem Visus von 20/25 (0,8) brachten US-Ophthalmologinnen und Ophthalmologen einen Epidermolysis bullosa-Patienten mit dem Gentherapeutikum Beremagene geperpavec (B-VEC): eine Kasuistik.

Eine Iris im Auge — © Lorant / stock.adobe.com