Innovationsschub stellt GBA vor neue Herausforderungen

BERLIN. Durch vereinfachte und beschleunigte Zulassungsverfahren bei der European Medicines Agency (EMA) erwartet der Gemeinsame Bundesausschuss künftig eine Verdoppelung der Neuzulassungen. Betroffen ist vor allem die Onkologie.

Aus der Sicht des GBA-Abteilungsleiters Arzneimittel, Thomas Müller, erfordert diese Zulassungspraxis eine Nachregulierung für die GKV-Versorgung: Der Einsatz solcher Arzneimittel müsse auf spezialisierte Zentren begrenzt werden, die zusammen mit den Herstellern darauf verpflichtet werden, in weiteren Studien eine bessere Evidenz für die Wirksamkeit und den patientenrelevanten Zusatznutzen zu liefern, sagte Müller bei einem Fachsymposion, das von den Unternehmen Pfizer und MSD sowie von der Deutschen Krebsgesellschaft, Springer Medizin und dem Netzwerk gegen Darmkrebs unter Leitung seines Generalsekretärs Dr. Georg Ralle in Berlin organisiert wurde.

Debatte um Endpunkte

Müller prognostoziert einen Kostenschub: einerseits durch die Innovationen selbst, ferner durch die Kombination mit schon existierenden Therapieoptionen und drittens aufgrund einer Verlängerung der Behandlungszyklen. Schon jetzt habe sich binnen kurzer Zeit etwa die Behandlung von Brustkrebs durch die Dreifachkombination Herceptin/Perjeta/Docetaxil auf knapp 122.000 Euro verdoppelt.

"Die gesetzliche Krankenversicherung schaufelt viel Geld in die Onkologie, teils zu Lasten anderer Indikationen", sagte Müller. "Wir haben dann ein Problem, wenn ein Endpunkt nicht hart ist, sondern nur ein Hoffnungswert."

Das Prinzip Hoffnung sei in der Onkologie tatsächlich "sehr verführerisch", gestand Professor Michael Hallek (Universität Köln) zu. Die begrenzte Evidenz der Zulassungsstudien erfordere Evaluationen nach der Markteinführung. Ärzte seien dazu verpflichtet mit dem Ziel, neue Therapien effizienter und kostengünstiger zu machen. Noch ungelöst sei aber das Problem der Finanzierung.

Eine differenzierte Debatte hat sich unterdessen über geeignete Endpunkte zur Nutzenmessung entwickelt. Anders als medizinische Fachgesellschaften und andere HTA-Institutionen wird im Rahmen der frühen Nutzenbewertung in Deutschland der Parameter "progressionsfreies Überleben" nicht als ein patientenrelevanter Endpunkt anerkannt, beklagte Professor Diana Lüftner, Vorsitzende der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie.

Vielmehr werde auf die Gesamtüberlebenszeit abgestellt, deren Aussagekraft aber umso geringer sei, je länger der Anteil der Überlebenszeit in der Progressionsphase eines Tumors sei. Andererseits existiere das Dilemma, das progressionsfreie Überleben präzise von der Phase der Symptomfreiheit zu trennen.

Nach Auffassung von Müller sollte die Gesamtüberlebenszeit bei der Beurteilung des Zusatznutzens im Vordergrund stehen. Allerdings berücksichtige der GBA auch andere Aspekte, die für die reale Versorgung von Bedeutung sind.

Als schwierig hat es sich erwiesen, den Aspekt der Lebensqualität von Krebspatienten befriedigend zu berücksichtigen. Der GBA könne dabei nur Gruppeneffekte beurteilen, nicht jedoch subjektive Situationen, die eine hohe Varianz haben, so Müller.

Effekte der Lebensqualität zu messen, sei deshalb diffizil, weil viele Parameter darauf Einfluss nehmen. Am größten sei möglicherweise die Überzeugungskraft des Arztes, so Hallek.

Früher Austausch mit dem GBA

Dr. Norbert Marschner, niedergelassener Onkologie in Freiburg, sieht in seiner Praxis einen eindeutigen Zusammenhang zwischen der Zeit des progressionsfreien Überlebens und der Lebensqualität von Krebspatienten. Dies müsse jedoch für jede Tumorart gesondert beurteilt werden.

Dr. Daniel Kalanovic, Medical Director Oncology bei Pfizer, begrüßte es, das der Gemeinsame Bundesausschuss Therapieziele und relevante Endpunkte differenziert bewertet.

Dr. Peter Kaskel, Senior Market Access-Manager bei MSD befürwortete einen frühen Austausch mit dem GBA hinsichtlich der Anforderungen an Nutzennachweise, um bei Prüfärzten und innerhalb internationaler Unternehmen dafür Akzeptanz zu finden.