Kausale Behandlung
AADC-Mangel: Gentherapie lässt Kinder motorische Meilensteine erreichen
Der AADC-Mangel ist eine schwere neurologische Erkrankung, bei der die betroffenen Kinder motorisch meist stark eingeschränkt sind und früh sterben. Mit einer Gentherapie ist nun erstmals eine kausale Therapie zugelassen. Verlaufsdaten der ersten in Deutschland behandelten Patientin stimmen optimistisch.