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Der Gemeinsame Bundesausschuss hat für zwei Orphan Drugs einen Zusatznutzen attestiert. Zudem beendete das Gremium die anwendungsbezogene Datenerhebung für Valoctogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.
Kurz vor der EU-weiten Zulassung stehen aktuell eine Gentherapie gegen Blasenkrebs, zwei Wirkstoffe gegen Lungenkarzinom und das erste Medikament gegen das Activated PI3 Kinase Delta Syndrom.
Der MEK-Inhibitor Mirdametinib bekommt vom Gemeinsamen Bundesausschuss einen Zusatznutzen zuerkannt. Eine Studie deutet auf positive Auswirkungen bezüglich des Tumorvolumens hin.
Bis vor wenigen Jahren wurde die Diagnose der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie selten gestellt und zur positiven Beeinflussung des Verlaufs fehlten spezifische Therapieansätze. Inzwischen ermöglichen Fortschritte im Diagnosepfad und neue Therapieansätze eine bessere Prognose.
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Bei Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom und Dravet-Syndrom zeigt die Kombinationstherapie mit Cannabidiol und Clobazam eine vergleichbare Wirksamkeit wie bei Kindern und Jugendlichen. Aktuelle Real-World-Daten aus sechs deutschen Epilepsiezentren belegen: Nach zwölf Monaten...
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Tenosynoviale Riesenzelltumoren, auch bekannt als PVNS (Pigmentierte Villonoduläre Synovitis), sind seltene gutartige, lokal aggressive Weichteiltumoren, die die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen können. Bisher gab es aber, abgesehen von einer chirurgischen Behandlung, kaum therapeutische Optionen.
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Welchen Stellenwert hat Lipoprotein(a) als Risikomarker für kardiovaskuläre Ereignisse – und sollte der Wert bei fast jedem Menschen bestimmt werden? In dieser Frage scheiden sich auch beim DGIM-Kongress die Geister. Ein Kollege erläutert, wann die Lp(a)-Messung wirklich Sinn ergibt.
Manche Menschen mit Schizophrenie rücken anderen unangenehm „auf die Pelle“. Häufiger ist aber, dass sie auffällig großen physischen Abstand wahren – ein möglicher Hinweis auf Wahnvorstellungen.
Antibiotikum ja oder nein: Bei Patienten mit akuten Atemwegsinfektionen fällt die Entscheidung oft nicht leicht. Die Frage, ob Point-of-Care-Tests helfen, beantwortet eine randomisierte Studie aus den Niederlanden.
Geht es um das Thema HPV, sind manche Patienten verunsichert – immerhin könnte eine Infektion zu einer Krebserkrankung führen. Eine HNO-Ärztin berichtet von ihren häufigsten Patientenfragen – und wie sie darauf antwortet.
Klinische Wirksamkeit auf der einen, Umweltverträglichkeit auf der anderen Seite: Moderne Inhalationstherapien bei COPD müssen mehrere Anforderungen erfüllen. Welches System schneidet am besten ab?
