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Bei Orphan Drugs bewertet der G-BA zunächst nur das Ausmaß des Zusatznutzens. Im Fall der Enzymersatztherapie Eliglustat ließen die eingereichten Daten jedoch keine Quantifizierung zu, heißt es.
Tofersen (Qalsody™) von Biogen ist das erste Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung einer genetischen Form der Amyotrophen Lateralsklerose. Studiendaten weisen auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression hin.
Das ADC Mirvetuximab Soravtansin bekommt vom Gemeinsamen Bundesausschuss den Stempel „beträchtlicher Zusatznutzen“. Zudem wird der mRNA-Impfstoff gegen RSV in den Leistungskatalog aufgenommen.
Bislang wurden über 6000 Seltene Krankheiten beschrieben. „Seltene“ sind nur selten, wenn sie isoliert betrachtet werden: In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen von einer „Seltenen“ betroffen. In einer Podcast-Serie wird das Thema Seltene Erkrankungen umfassend beleuchtet.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Wird zunächst keine körperliche Ursache gefunden, werden Patienten mit unerkannten oder seltenen Erkrankungen oft in die „Psychokiste“ gesteckt – mit weitreichenden Folgen für die Betroffenen.
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Seltene Erkrankungen erfordern oft einen hohen Laboreinsatz bis hin zu einer genetischen Diagnostik. Zuvor sollte jedoch bereits eine konkrete Verdachtsdiagnose bestehen.
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Aktuell erhalten viele Patienten bei akuten Atemwegsinfekten noch Antibiotika. Oft aus Angst vor bakteriellen Superinfektionen oder auf Drängen der Patienten. In dieser Podcast Folge erläutert Dr. Wiesenauer sein Vorgehen anhand einer ausgewählten Kasuistik.
Antibiotika Packungen immer zu Ende nehmen? Schluss mit den Mythen! In diesem spannenden Podcast mit Prof. Dr. Dr. André Gessner, erwarten Sie neue Erfahrungen rund um die Antibiotikatherapie – kurz und kompakt zusammengefasst in ca. 10 min pro Folge
Viele Patienten erhalten bei Atemwegsinfekten Antibiotika – oft aus Angst vor bakt. Superinfektionen oder auf Drängen der Patienten selbst. Wie sinnvoll ist diese Therapie? Jetzt online fortbilden mit Podcasts sowie Webinar und CME-Fortbildung.
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist gekennzeichnet durch eine progrediente Muskeldegeneration und -schwäche. Eine hohe Bedeutung für die DMD-Therapie haben Kortikosteroide. Klinische Erfahrungen mit dissoziativen Kortikosteroid Vamorolon sind vielversprechend.
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Santhera Germany GmbH, München
HFrEF--Nationale und internationale Leitlinien empfehlen den Angiotensin-Rezeptor-Neprilysin-Inhibitor (ARNI)a als eine Primärtherapie bei Erwachsenen mit Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF).
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Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Der Januskinase (JAK)1/2-Inhibitor Ruxolitinib ist in der Indikation Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) nach einer Zulassungserweiterung im Januar 2025 jetzt auch zur Behandlung von Kindern unter zwölf Jahren zugelassen.
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Zwölf nichtmedikamentöse Verfahren zur Behandlung von Gonarthrose hat ein chinesisches Team von Orthopäden und Rehabilitationsspezialisten untersucht. Doch ein in simples Mittel schnitt am besten ab.
Patienten mit Rückenschmerzen, die zur Zigarette greifen, müssen damit rechnen, ihr Leiden zu verschlimmern. Laut Ergebnissen einer Querschnittstudie sollte der Rauchverzicht daher Teil der Therapie chronischen Kreuzwehs sein.
An der Charité wurde eine Herzklappenprothese aus körpereigenem Gewebe eingesetzt. Im Gegensatz zu herkömmlichen Ersatzklappen soll sie nahezu unbegrenzt haltbar sein – vor allem für eine Gruppe ein bedeutender Fortschritt.
Von harmlos bis beunruhigend – Schwindel kann viele Ursachen haben. Wie sich dennoch in nur wenigen Minuten feststellen lässt, worum es sich handelt, war Thema eines Vortrags beim Bundesfortbildungskongress für Allgemeinmedizin.
Infektionen bei Krebspatienten stellen ein Risiko dar. Ob und wie man diese behandelt, hängt von mehreren Faktoren ab. Ein Kollege stellt vier wichtige Säulen prophylaktischer Maßnahmen vor und gibt Tipps fürs Vorgehen.
![Abb. 1: Studie VISION-DMD: motorische Funktion TTSTAND-Geschwindigkeit unter Vamorolon 6mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo (erstellt nach [13])](/Bilder/Abb-1-Studie-VISION-DMD-motorische-Funktion-TTSTAND-233065.jpg "Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon")
