Direkt zum Inhaltsbereich
  1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

Phase-III-Studie

Hereditäres Angioödem: Tablette könnte Akuttherapie erleichtern

Medikamente zur Bedarfstherapie bei hereditärem Angioödem sind bisher nur als Injektionen und Infusionen verfügbar. Der Arzneistoff Sebetralstat kann oral verabreicht werden und liefert vielversprechende Daten.

Liebe Leserin, lieber Leser,

den vollständigen Beitrag können Sie lesen, sobald Sie sich eingeloggt haben.

Kostenlos registrieren »

Kennwort vergessen?
Ein anderes Problem beim Login?
Springer Medizin

Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt und kostenlos.

Ihre Vorteile des kostenlosen Login:

  • Mehr Analysen, Hintergründe und Infografiken
  • Exklusive Interviews und Praxis-Tipps
  • Zugriff auf alle medizinischen Berichte und Kommentare

Registrieren können sich alle Gesundheitsberufe und Mitarbeiter der Gesundheitsbranche sowie Fachjournalisten. Bitte halten Sie für die Freischaltung einen entsprechenden Berufsnachweis bereit. Bei Fragen wenden Sie sich gerne an uns.
Mehr zum Thema

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Neue Perspektiven für die Versorgung

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste x-chromosomal vererbte progressive Muskelerkrankung im Kindesalter, die u.a. mit motorischen Entwicklungsverzögerungen und einer deutlich verkürzten Lebenserwartung einhergeht.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH, München

G-BA-Beschluss

Heriditäres Angioödem: Geringer Zusatznutzen für Donidalorsen

Einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen hat der G-BA für den neuen Wirkstoff Donidalorsen anerkannt. Dieser ist zugelassen zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des heriditären Angioödems bei Menschen ab zwölf Jahren.

G-BA-Beschluss

Kein Zusatznutzen mehr für Orphan Drug Ivosidenib

Wie stark die Nutzenfiktion für Orphan Drugs ausfallen kann, wird am Beispiel des IDH1-Hemmers Ivosidenib deutlich: Bei der eingeschränkten Erstbewertung vergab der G-BA noch seine höchste Zusatznutzenkategorie. Doch zur jetzigen Vollbewertung blieb die Datenlage ungenügend.
Das könnte Sie auch interessieren
Nationale Politik an Europas Gesundheitszielen ausrichten

© quantic69 | iStock

Politische Perspektive

Nationale Politik an Europas Gesundheitszielen ausrichten

Europas Gesundheitssicherheit braucht verlässlichen Zugang zu plasma‑basierten Therapien. Pauschale Kostendämpfung kann Versorgung schwächen - gezielte Ausnahmen schützen Patient*innen.
Anzeige | CSL Behring GmbH
Jugendliche die schon früh, ohne Eltern in die Sprechstunde kommen, werden selbstständiger.

© Racle Fotodesign / stock.adobe.com

Typ-1-Diabetes bei Kindern und Jugendlichen

Wie gelingt der Übergang vom Pädiater in die Erwachsenenmedizin?

Für die Transition braucht es frühe Vorbereitung und Praxen, die Lust auf junge Leute haben. An den Strukturen fehlt es noch, denn 30 Prozent der Jugendlichen sind beim Übergang schlecht versorgt.
Frauen erhalten eine andere und meist schlechtere Behandlung als Männer. Sie sind häufiger vom Medical Gaslighting betroffen, insbesondere in der Kardiologie.

© NPS Studio / stock.adobe.com

Hormone, Schwangerschaft, Wechseljahre

Warum ein Diabetes Frauen anders trifft als Männer

Ein Diabetes verläuft bei Frauen anders als bei Männern. Das wird in der Versorgung allerdings bislang unzureichend adressiert. Ein Überblick über geschlechtsspezifische Unterschiede.
Sonderberichte zum Thema
Abb. 1: Vorteile von Vamorolon

© Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH, modifiziert nach [3−5, 6]

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Neue Perspektiven für die Versorgung

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste x-chromosomal vererbte progressive Muskelerkrankung im Kindesalter, die u.a. mit motorischen Entwicklungsverzögerungen und einer deutlich verkürzten Lebenserwartung einhergeht.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH, München
Abb. 1: Die kardiorenalmetabolische Organachse: ganzheitliche Versorgung durch interdisziplinäre Zusammenarbeit (Quelle: Michalopoulou E et al., J Clin Med 2025, 14:428)

© Springer Medizin Verlag

Biomarker gegen Diabetes-Folgen

Typ-2-Diabetes und Adipositas sind keine isolierten Erkrankungen: Sie wirken sich auf zahlreiche Organsysteme aus und verursachen viel Morbidität und Kosten. Ganzheitliche Prävention ist möglich, wenn die Versorgung die unterschiedlichen Organe gezielt in den Blick nimmt und Risiken früh erkennt.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Roche Diagnostics Deutschland GmbH, Mannheim
Voraussetzungen für eine erfolgreiche Transition Betroffener in die Erwachsenenmedizin

© Pinit / stock.adobe.com / generiert mit KI

Pädiatrische cholestatische Lebererkrankungen

Voraussetzungen für eine erfolgreiche Transition Betroffener in die Erwachsenenmedizin

Durch verbesserte Diagnosealgorithmen und Versorgungsstrukturen, generelle Fortschritte der Medizin sowie umfassende und multimodale Therapien erreichen heute auch Kinder und Jugendliche mit oft schweren cholestatischen Lebererkrankungen das Erwachsenenalter.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Mirum Pharmaceuticals Germany GmbH, München
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

Praktische Tipps

Aufgebrachte Patienten? Wie Praxisteams sicher deeskalieren

Zornige Patienten können den Praxisbetrieb erheblich stören. Wie MFA und Ärzte die Situation entschärfen, am Telefon deeskalieren und notfalls das Hausrecht durchsetzen, erklärt Praxisberaterin Christiane Fleißner-Mielke.
  • Von Rebekka Höhl

Präexpositionsprophylaxe

HIV-PrEP: Diese Möglichkeiten gibt es

Tabletten, Spritzen, langwirksame Medikamente: Für die HIV-Präexpositionsprophylaxe stehen mittlerweile einige Optionen zur Verfügung. Ein Kollege gibt einen Überblick über die verschiedenen Anwendungen und die Pipeline.
  • Von Dr. Miriam Sonnet

Barrieren abbauen

Menschen mit Behinderung in der Praxis: Kleine Stellschrauben, große Wirkung

Für viele Menschen mit Behinderung, insbesondere mit Autismusspektrumsstörung oder Intelligenzminderung ist der Arztbesuch eine Ausnahmesituation voller Angst und Kontrollverlust. Was dahintersteckt – und wie Praxen mit einfachen Mitteln Vertrauen schaffen können.
  • Von Bettina Kracht
Unsere Newsletter
Lesetipps