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Gemeinsamer Bundesausschuss

Immer mehr Orphan Drugs in „normaler“ Nutzenbewertung

Eine Regelung des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes hat dazu geführt, dass immer mehr Orphan Drugs die 30-Millionen-Umsatzgrenze überschreiten. Für sie gilt dann nicht mehr das Privileg, automatisch einen Zusatznutzen anerkannt zu bekommen – sie müssen eine komplette Nutzenbewertung gegen eine Vergleichstherapie durchlaufen. Das kann dazu führen, dass auch für diese Arzneimittel dann kein Zusatznutzen gesehen wird.

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Nutzenbewertung

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Bei Orphan Drugs bewertet der G-BA zunächst nur das Ausmaß des Zusatznutzens. Im Fall der Enzymersatztherapie Eliglustat ließen die eingereichten Daten jedoch keine Quantifizierung zu, heißt es.
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Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

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Bislang wurden über 6000 Seltene Krankheiten beschrieben. „Seltene“ sind nur selten, wenn sie isoliert betrachtet werden: In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen von einer „Seltenen“ betroffen. In einer Podcast-Serie wird das Thema Seltene Erkrankungen umfassend beleuchtet.
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Als stellvertretende Direktorin der Klinik für Psychosomatische Medizin und Psychotherapie am Universitätsklinikum Gießen/Marburg (UKGM) hat Dr. Beate Kolb-Niemann nicht nur die psychosomatische Versorgung in der Region entscheidend mitgeprägt. Indem sie somatisch orientierten Ärzten die Augen für die psychosomatische Dimension von seltenen Erkrankungen öffnet, trägt sie zu einer ganzheitlichen Betreuung Betroffener bei.

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Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Herr Prof. Dr. Winfried März hat nicht nur eine Universitätsprofessur für medizinische und chemische Labordiagnostik an der Karl-Franzens-Universität in Graz inne, sondern ist auch Arbeitsgruppenleiter an der Medizinischen Klinik V, Universitätsmedizin Mannheim. Zudem ist er als Direktor der Synlab-Akademie in der Ärztefortbildung im Bereich der seltenen Erkrankungen aktiv und hat mehrere Biobanken, insbesondere zu Fragen der Genetik von Herz-, Gefäß-, Nieren- und Fettstoffwechselerkrankungen, aufgebaut.

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Kleinzelliges Lungenkarzinom

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Der beim kleinzelligen Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (ED-SCLC) bewährte Checkpoint-Inhibitor Durvalumab ist seit März 2025 auf Basis der ADRIATIC-Studie auch beim kleinzelligen Lungenkarzinom im Stadium Limited Disease (LD-SCLC) zugelassen.
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Aktualisierte Ergebnisse der Phase-III-Studie AEGEAN

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Perioperatives Durvalumab beim resezierbaren NSCLC im Stadium IIA–IIIB [N2]

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Aktuelle Ergebnisse der AEGEAN-Studie zum Nutzen von perioperativem Durvalumab beim resezierbaren NSCLC im Stadium IIA-IIIB [N2] mit hohem Rezidivrisiko und ohne EGFR-Mutationen oder ALK-Translokationen liegen vor. Solche Therapie-Regime verbinden neoadjuvante und adjuvante Immuntherapie und können die Anti-Tumor-Antwort des Immunsystems auch schon vor einer Resektion anstoßen.
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Neue Follow-up-Daten zur Geneditierungstherapie Exa-cel

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Neue Follow-up-Daten zur Geneditierungstherapie Exa-cel

Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) ist die erste und bislang einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) bei Betroffenen ab zwölf Jahren.
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