Option gegen Phenylketonurie

DARMSTADT (eb). Positive Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit Sapropterin Di-Hydrochlorid in Kombination mit Diät bei 4- bis 12- jährigen Patienten hat das Unternehmen Merck Serono bekannt gegeben.

Der Wirkstoff ist ein in Zusammenarbeit mit BioMarin entwickeltes, oral zu verabreichendes kleines Molekül zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie, die erhöhte Phenylalanin-Werte haben.

Die Behandlung mit der Substanz bewirkt eine signifikante Steigerung der Phenylalanin-toleranz und eine Verringerung der Phenylalanin-Werte im Blut. Die Daten belegen nach Angaben des Unternehmens darüber hinaus, dass die Substanz von jungen Patienten, die Diät halten, gut vertragen wird.