Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.
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BioMarin Deutschland GmbH, Kronberg am Taunus
Eine präsymptomatische Therapie mit dem Spleißmodulator Risdiplam sorgt bei den meisten Kindern mit einem Gendefekt für eine spinale Muskelatrophie dafür, dass die Erkrankung nicht ausbricht. Das geht aus einer Phase-II-Studie hervor.
Die RSV-Infektionszahlen der vergangenen Wintersaison haben bereits gezeigt: Der Antikörper Nirsevimab hat sich bewährt. Das wurde nun auch offiziell bestätigt.
Eine präsymptomatische Therapie mit dem Spleißmodulator Risdiplam sorgt bei den meisten Kindern mit einem Gendefekt für eine spinale Muskelatrophie dafür, dass die Erkrankung nicht ausbricht. Das geht aus einer Phase-II-Studie hervor.
Die RSV-Infektionszahlen der vergangenen Wintersaison haben bereits gezeigt: Der Antikörper Nirsevimab hat sich bewährt. Das wurde nun auch offiziell bestätigt.
Ab welcher Temperatur sollten Säuglinge mit Fieber unklarer Ursache auf eine Harnwegsinfektion getestet werden? Eine retrospektive Studie auf Basis von Daten aus pädiatrischen Notaufnahmen gibt Aufschluss.
Kinder, die während der Schwangerschaft einem mütterlichen Gestationsdiabetes ausgesetzt waren, zeigen im Schulalter keine Einschränkungen in der kognitiven Entwicklung. Allerdings weisen sie andere Auffälligkeiten auf.
Menschen, die zu früh geboren wurden, haben teilweise noch nach 30 Jahren mit den Folgen einer Frühgeburt zu kämpfen. Das Risiko für psychische Probleme wie Ängste, Depressionen und weiterem bleibt laut einer Longitudinalstudie wohl jahrzehntelang erhöht.
Eine einzige Impfdosis gegen Respiratorische Synzytial-Viren (RSV) schützt Erwachsene ab 60 Jahren einer Studie zufolge für zwei Saisons. Dies könnte auch Implikationen für die derzeit noch nicht geklärten Empfehlungen für Impf-Intervalle haben.
Laut einer US-amerikanischen Studie reduziert die tägliche Anwendung von Hautcremes in den ersten Lebenswochen das Risiko für atopische Dermatitis bis zum zweiten Lebensjahr. Besonders profitiert dabei eine Gruppe.
Wie wollen krebskranke Kinder und Jugendliche beziehungsweise ihre Eltern über ihre Prognose erfahren – und wie viel wollen sie wissen? Eine Studie zeigt auf, wie behandelnde Ärzte mit jungen Krebspatienten umgehen könnten.
Seit etwas mehr als einem Jahr gibt es in Deutschland einen RSV-Schutz für Säuglinge. Forschende haben nun die Entwicklung der Krankheitsfälle untersucht. Die Zahlen sind eindeutig.
Die frühe, wachstumsadaptierte Operation skoliotischer Fehlbildungen der Wirbelsäule hat in einer Studie keine positiven Wirkungen auf die Lungenfunktion ergeben. Allenfalls wurde einer Verschlechterung vorgebaut.
Nein, die GKV ist kein All-you-can-eat-Buffet. BVKJ-Präsident Dr. Michael Hubmann fordert ein Umdenken: Patientensteuerung, klare Verantwortung – und endlich eine politische Strategie. In der 9. Folge der Podcast-Reihe „Kindergarten Gesundheitspolitik“ spricht er über Haushaltsmythen, Reformschritte und das Ende der kostenlosen weißen Hemden.
Die GKV ein Notfallpatient, die Politik sucht die passende Therapie. In Folge 8 unserer Podcast-Reihe „Kindergarten Gesundheitspolitik“ reden DAK-Chef Andreas Storm und BVKJ-Präsident Dr. Michael Hubmann Klartext. Über Kassenkrisen, Primärarztsysteme, Gesundheitsunterricht – und warum man mit einer Otitis nicht vier Ärzte braucht.
Was Radiologie-QR-Codes, Parkverstöße und Haushaltsregeln mit Patientensteuerung zu tun haben – BVKJ-Präsident Dr. Michael Hubmann sortiert vor, in Folge 7 unserer Podcast-Reihe „Kindergarten Gesundheitspolitik“.
Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.
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Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist gekennzeichnet durch eine progrediente Muskeldegeneration und -schwäche. Eine hohe Bedeutung für die DMD-Therapie haben Kortikosteroide. Klinische Erfahrungen mit dissoziativen Kortikosteroid Vamorolon sind vielversprechend.
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Santhera Germany GmbH, München
Der Januskinase (JAK)1/2-Inhibitor Ruxolitinib ist in der Indikation Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) nach einer Zulassungserweiterung im Januar 2025 jetzt auch zur Behandlung von Kindern unter zwölf Jahren zugelassen.
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Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Die Finanzen der Gesetzlichen Krankenversicherung sind aus der Balance. Mögliche Reformstrategien und Instrumente gibt es viele. Hat die Gesundheitspolitik tatsächlich ein Erkenntnisproblem, dass es eine neue Kommission braucht?
Die Regierung macht Milliarden Euro für Krankenhäuser locker – und verteilt sie großzügig mit der Gießkanne. Was ist mit der ambulanten ärztlichen und psychotherapeutischen Versorgung?
![Abb. 1: Studie VISION-DMD: motorische Funktion TTSTAND-Geschwindigkeit unter Vamorolon 6mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo (erstellt nach [13])](/Bilder/Abb-1-Studie-VISION-DMD-motorische-Funktion-TTSTAND-233065.jpg "Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon")
