Ravulizumab hat eine Halbwertszeit von 50 Tagen. Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie muss die Arznei deshalb nur alle acht Wochen verabreicht werden.
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Die Komplement-3-Glomerulopathie ist eine immunvermittelte und chronisch-progrediente Nierenkrankheit. Nun steht mit Iptacopan (FABHALTA®) von Novartis erstmals eine zielgerichtete Therapieoption zur Verfügung.
Exagamglogene autotemcel (Casgevy) von Vertex Pharmaceuticals ist die derzeit einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie und der schweren Sichelzellkrankheit.
Ein 63-jähriger Mann stellt sich mit einer plötzlichen vollständigen linksseitigen Fazialisparese vor. Die Ursache: eine ungewöhnliche Variante des seltenen Eagle-Syndroms.
Bislang wurden über 6000 Seltene Krankheiten beschrieben. „Seltene“ sind nur selten, wenn sie isoliert betrachtet werden: In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen von einer „Seltenen“ betroffen. In einer Podcast-Serie wird das Thema Seltene Erkrankungen umfassend beleuchtet.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Wird zunächst keine körperliche Ursache gefunden, werden Patienten mit unerkannten oder seltenen Erkrankungen oft in die „Psychokiste“ gesteckt – mit weitreichenden Folgen für die Betroffenen.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Seltene Erkrankungen erfordern oft einen hohen Laboreinsatz bis hin zu einer genetischen Diagnostik. Zuvor sollte jedoch bereits eine konkrete Verdachtsdiagnose bestehen.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Chronischer Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch eine eingeschränkte oder fehlende Funktion der Nebenschilddrüsen gekennzeichnet ist. Der Mangel an Parathormon führt zu Hypocalciämie, Hypercalciurie und Hyperphosphatämie.
Sonderbericht
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Ascendis Pharma GmbH, Heidelberg
Der Bedarf an neuen Therapieoptionen ist für Patientinnen und Patienten mit Morbus Pompe der späten Verlaufsform sehr hoch. Die EU-weite Zulassung der Zwei-Komponenten-Therapie mit Cipaglucosidase alfa und Miglustat ermöglicht erstmals eine Behandlung mit einem neuen Wirkansatz.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Amicus Therapeutics GmbH, München
Kinder mit dem sehr seltenen Mangel des Enzyms Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) und ihre Angehörigen können erstmals auf Fortschritte bei der körperlichen und geistigen Entwicklung hoffen.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
PTC Therapeutics Germany GmbH, Frankfurt am Main
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Der Aldosteron-Synthase-Inhibitor Lorundrostat senkte in der Phase-III-Studie Launch-HTN den Blutdruck von Patienten mit bislang nicht-kontrollierter Hypertonie signifikant gegenüber Placebo.
Innere Zufriedenheit bildet die Grundlage für Motivation, sagt Expertin Christiane Fleißner-Mielke. Praxisteams sollten deshalb Sorge tragen, dass vier Grundbedürfnisse erfüllt werden.
Wochentags ist Mike Lübke als Hausarzt in Villingen-Schwenningen tätig. Jeden zweiten Samstag behandelt er Patienten einer Nachbargemeinde im örtlichen Bildungszentrum. Seine „Pop-up-Praxis“ ist ein Modell, das Schule machen könnte.
Beim Hauptstadtkongress diskutierten Fachleute an drei Tagen über aktuelle Entwicklungen und künftige Herausforderungen im deutschen Gesundheitswesen und in der Gesundheitswirtschaft. Unsere Beiträge in der Übersicht.
Menschen mit einer Störung der intellektuellen Entwicklung haben besondere Bedürfnisse, die sie jedoch nicht immer auf die gleiche Weise kommunizieren können, wie es bei anderen Patienten der Fall ist. Sarah Krieg klärt auf, worauf es zu achten gilt.
